바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

카이노스메드가 희귀질환인 다계통 위축증 치료제를 개발에 도전한다. 파킨슨병 신약 후보물질로 임상 1상을 완료한 KM-819의 적응증을 확장해 조기에 임상 2상에 진입한다는 계획이다.

카이노스메드는 다계통 위축증(Multiple System Atrophy, MSA) 치료제 개발을 위한 본격 연구에 착수했다고 8일 밝혔다.

카이노스메드는 이번 다계통 위축증 연구개발을 위해 서울 아산병원 신경과 이종식 교수를 MSA 프로그램 책임자로 선임했다. 이와 함께 미국 코넬 의과대학에서 신경과학 박사를 받고 삼성바이오에피스와 글로벌 제약사인 테바 연구소와 데노보 바이오파마바이오 출신 김효승 박사를 영입했다.

다계통 위축증은 신체의 움직임이 느려지고 뻣뻣해지는 파킨슨병 증상에다 쇠조 기능 부조로 인한 증상, 그리고 배뇨장애 및 기립성 저혈압 등의 자율신경게 이상으로 인한 증상이 복합적으로 나타나는 퇴행성 뇌질환이다. 환자는 국내의 경우 2000여명. 미국 1만5000여명 그리고 전 세계적으로 30여만명에 이른다.

다계통 위축증은 특히 뇌의 중뇌와 기저핵, 그리고 뇌교와 소뇌의 신경계 및 아교세포(Glial cell)에서 신경전달을 돕는 단백질인 알파시뉴클레인(Alpha-synuclein)의 축적 및 응집에 의해 발현되는 것으로 알려져 있다.

카이노스메드는 파킨슨병 치료제로 임상 1상을 완료한 KM-819의 적응증을 다계통 위축증으로 확장한다. KM-819는 FAF1을 타깃 하는 신약 후보물질로 도파민 분비세포의 사멸을 저해해 병의 진전을 중지시키거나 진전속도를 늦추는 역할을 한다. 카이노스메드 관계자는 "KM-819가 다계통 위축증의 원인인 알파시뉴클레인 축적을 억제하는 기전을 확인했으며 관련 연구를 통해 적응증을 확장하게 됐다"고 설명했다.

카이노스메드는 다계통 위축증의 전임상 연구를 통한 임상 2상 진입을 목표로 준비중이다.

카이노스메드의 이기섭대표는 “이번 연구 개발과정에서 파킨슨병 치료제의 적응증 확대 가능성을 확인하고 특히 인체 뇌조직 검사 및 동물모델에서 MSA 치료제의 효능을 확인하는 연구를 적극 추진할 계획이다”라고 밝혔다.

이종식 교수도 “MSA환자에게는 현재 치료제가 없어 개발이 시급한 상황이다. 따라서 이번 카이노스메드의 MSA 치료제 개발이 성공적으로 이뤄지길 바란다고” 강조했다.