바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

RNAi, ASO 등 ‘RNA 조절 약물’에 과감히 투자하고 있는 로슈가 최근 RNA 타깃 저분자화합물(RNA targeting small molecule(SM))에 잇따라 베팅하는 움직임을 보여주고 있다. 저분자화합물로 단백질 활성을 조절하듯, 단백질로 발현하기 전 단계인 RNA를 약물로 조절해 질병을 치료하는 컨셉이다.

이번에 딜을 체결한 회사는 RNA 3차 구조 모티프(motif)를 발굴하는 기술을 가진 리보메트릭(Ribometrix)이다.

이로써 로슈는 2년만에 RNA 타깃 저분자화합물에 대한 3번째 딜을 체결한 것이다. 2019년 RNA 스플라이싱을 타깃하는 스카이호트(Skyhwak)와 항암제와 퇴행성뇌질환 발굴로 최대 20억 달러 규모 딜을 맺었으며, 다음해 아라키스(Arrakis)와 여러 타깃에 대한 RNA 표적 저분자화합물 발굴 딜을 맺었다. 로슈는 아라키스에 계약금 1억9000만달러를 지급했으며 전체 규모는 수십억 달러로만 밝혔다.

최근 RNA 3차 구조가 밝혀지면서 RNA 구조상의 포켓(structural pocket)을 직접 타깃하는 약물 개발 가능성이 열리고 있으며, 기존에는 타깃하기 어려웠던(undruggable) 치료 표적을 RNA 약물로 개발하는 시도가 늘어나고 있다. RNA는 단백질을 코딩하는 부분뿐만 아니라 70%가 이를 조절하는 비암호화(non-coding) RNA 서열로 이뤄져 있다.... <계속>