바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

2019년 제약·바이오 분야의 키워드 가운데 하나는 유전자 발현을 억제하는 ‘RNAi(RNA interference)’ 기반 치료제였다. 지난 2018년 앨라일람의 첫번째 RNAi 기반 희귀질환 치료제 ‘온파트로(Onpattro®, patisiran)’가 출시된 후, 2019년에 두번째 RNAi 기반 급성 간성포르피린증(AHP) 치료제인 기브라리(Givlaari®, givosiran)가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 후기 임상에서 긍정적인 데이터를 바탕으로 2020년 새헤에 2개의 RNAi 치료제 후보물질이 시판을 앞두고 있다. RNAi 기반 치료제가 연구개발에서 상업화 단계로 넘어가고 있다고 해석할 수 있는 부분이다.

이 뿐만 아니다. RNAi 치료제 분야에 대한 관심은 딜 규모로도 짐작할 수 있다. 바이오스펙테이터가 집계한 2019년 RNAi 신약에 대한 빅딜 4개의 전체 딜 규모는 약 121억달러로, 평균 계약금만 2억6000만달러에 달했다. 가장 큰 딜은 노바티스의 메디슨스컴퍼니 인수로 계약 규모는 총 97억달러에 달했다. 바이오스펙테이터는 2019년 한 해 동안 있었던 RNAi 치료제 분야의 후기 임상 성공 건과, 중요 빅딜, 그리고 새로운 접근법의 RNA 치료제에 대한 주목해야할 딜 등을 정리해봤다.

RNAi 선두주자 앨라일람, 두 개 제품 시판에 이어 후기 임상서 긍정적인 결과

RNAi는 타깃 mRNA를 선택적으로 ‘침묵(silencing)’시킴으로써 질병을 유발하는 치명적인 단백질생성을 막아 치료제로 이용하겠다는 컨셉이다. 그동안 RNAi 치료제는 체내 안정성(stability)과 오프-타깃(off-target) 부작용 등의 난관에 부딪혀 상업화가 어려웠다. 그러나 안정성을 높이기 위해 RNA를 변형하는 기술과 조직 특이성을 높이기 위한 전달체 기술이 발달하면서 치료제로서 잠재력이 부각되고 있다....