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사렙타, ‘AAV치료제’ 지대근이영양증 2상 장기 “긍정적”
입력 2021-03-23 07:09 수정 2021-04-01 16:51
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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베타-사코글리칸(β-SG) 탑재 AAV 유전자치료제 후보물질 ‘SRP-9003’..24개월 추적임상서 β-SG 발현 지속 및 근기능 유지 확인
사렙타(Sarepta Therapeutics)가 치료제가 없는 희귀 신경근육질환인 지대근 이영양증 2E형(LGMD2E)에 대한 2년간의 장기추적 임상에서 단백질의 지속적 발현 및 근육기능이 유지된 긍정적인 결과를 내놨다.
지난달 사렙타의 ‘아몬디스 45(Amondys 45, casimersen)’가 미국 식품의약국(FDA)로부터 3번째 뒤센근이영양증(DMD)에 대한 엑손스키핑 치료제로 승인받은 것에 이은 좋은 소식이다.
그럼에도 불구 사렙타의 주가는 지난 1월의 충격에서 회복하지 못하고 있다. 사렙타는 올해 1월 뒤센근이영양증(DMD) 치료제 후보물질 'SRP-9001'이 임상 3상에서 실패 소식을 알리며 주가가 168.95달러에서 82.29달러로 약 53% 하락해 반토막났다.
사렙타는 지난 19일(현지시간) 지대근이영양증 2E형(LGMD2E)에 대한 ‘SRP-9003’의 12~24개월간 장기추적한 임상 결과를 발표했다.... <계속>
