바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

한국노바티스(Novartis Korea)는 세계 최초의 CAR-T 치료제 ‘킴리아(Kymriah: 티사젠렉류셀)’가 지난달 31일 발표된 보건복지부 고시에 따라 재발 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(Diffuse Large B Cell Lymphoma ,DLBCL), 25세 이하 B세포급성림프구성백혈병(pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia, pALL) 환자 치료에 1일부터 건강보험 급여가 적용된다고 밝혔다.

복지부에 따르면 비급여시 킴리아 1회 투약비용은 약 4억원이며, 건강보험 적용으로 환자부담이 최대 598만원 수준이다.

급여적용 대상은 ▲2가지 이상의 전신치료 후 재발하거나 불응한 성인 DLBCL(3차 이상) ▲25세 이하의 소아와 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발, 이후의 재발 또는 불응성 ALL(2차 또는 3차 이상) 치료 등이다.

킴리아는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 CD19 항원을 인지하는 수용체 CAR(Chimeric Antigen Receptor)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 환자에게 재주입하는 개인맞춤형 항암제다. 지난해 3월 첨단재생바이오법 1호 치료제로 국내 허가를 받았다.

킴리아는 첨바법에 의해 정부의 인체세포등 관리업 허가를 받은 CAR-T 센터에서 치료가 가능하다. 현재까지 CAR-T 센터로 허가를 받은 병원은 삼성서울병원, 서울대병원, 세브란스병원, 서울성모병원 4개 병원이며, 향후 전국적으로 점차 확대될 예정이다.

킴리아의 보험급여 적용은 제한적인 치료옵션으로 기대수명이 6개월에 불과한 재발 또는 불응성 DLBCL, pALL 환자들에게 1회 치료로 장기생존과 일상으로 복귀를 기대할 수 있는 새로운 치료 혜택을 제공하게 되었다는 의미가 있다고 회사측은 설명했다.

킴리아는 노바티스와 펜실베니아대학이 공동으로 진행한 JULIET, ELIANA 임상2상 결과에서 임상적 유효성을 확인했다. 먼저 DLBCL 대상 JULIET 연구결과 투여 3개월 만에 전체 반응률(ORR)은 53%였으며, 완전관해(CR)는 39.1%를 달성했다. 투여 2년 시점에서 무진행 생존율(PFS)은 33%였다.

다음으로 소아 ALL 대상 ELIANA 연구결과 투여 3개월 이내에 환자 82%가 CR 또는 불완전 혈액수치회복을 보이는 완전관해(CRi)에 달성했다. 또한 CR에 도달한 환자의 98%가 미세잔존질환 (MRD) 음성이었다. 6개월 시점에서 무사건생존율(EFS)은 73%였다.

김진석 세브란스병원 혈액내과 교수는 “재발 또는 불응성 미만성거대B세포림프종 환자들은 추가적으로 치료할 수 있는 옵션이 제한적이라 연명 치료만 가능했기에 킴리아라는 새로운 옵션이 생겼다는 것은 가치가 크다”며 “환자들과 의료진이 간절히 기다려온 급여가 적용된 만큼 앞으로 환자들이 부담없이 개인맞춤형 치료인 킴리아로 장기 생존을 기대할 수 있게 됐다”고 말했다.

강형진 서울대병원 소아청소년과(혈액종양) 교수는 “소아 급성림프모구백혈병 환자의 경우 항암치료만으로도 장기 생존이 가능한 경우가 많지만 약 10~20%의 환자들은 기존 항암 치료와 조혈모세포이식만으로는 좋은 치료성적을 얻기 어렵다. 이번에 CAR-T가 보험이 되면서 기존 치료로 완치가 어려웠던 환자들에게 희망을 줄 수 있을 것”이라고 기대했다.

신수희 한국노바티스 항암제사업부 대표는 “그동안 킴리아의 보험 급여 적용을 애타게 기다려 주신 환자분들께 희망의 소식을 전하게 되어 무척 기쁘다”며 “한국노바티스는 병원 등 관련 기관과 긴밀하게 협력하여 추가 치료센터를 확충하고 환자분들이 원활하게 킴리아 치료를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한편 킴리아는 2017년 8월 전세계 첫 CAR-T로 미국 식품의약국(FDA)의 허가 받았다.