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에디타스, 'ex vivo 유전자편집' SCD 1/2상 "재개"
입력 2022-07-29 07:14 수정 2022-07-29 09:15
바이오스펙테이터 윤소영 기자
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지난해 FDA의 추가 효능어세이 데이터 요청으로 부분중단..첫 투약환자서 호중구·혈소판 생착 확인.."올해 말 탑라인 결과 발표"
에디타스(Editas medicine)는 지난 27일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 부분중단 요청을 받았던 겸상적혈구병(sickle cell disease, SCD) 유전자편집 약물 ‘EDIT-301’의 임상1/2상을 재개한다고 밝혔다.
또한 임상에서 투약을 받은 첫 환자에게서 성공적인 호중구 및 혈소판 생착(neutrophil and platelet engraftment)이 관찰됐다고 밝혔다. 호중구 및 혈소판 생착이 관찰됐다는 것은 세포치료제 등이 환자의 체내에 잘 정착해 효능을 나타낼 수 있는 상태가 됐다는 것을 의미한다.
에디타스는 지난해 해당 임상(NCT04853576)에서 첫 환자에게 투약을 완료함과 동시에 FDA로부터 임상 부분중단 요청을 받은 바 있다. EDIT-301의 효능평가에 대한 환자모집 전에 추가적인 효능 어세이가 필요하다는 FDA의 요청 때문이었다. 첫 투약 환자의 경우 EDIT-301의 안전성을 평가하기 위한 투약이 진행됐다.
이에 대해 에디타스는 FDA에 추가 효능 자료를 제출했으며, FDA의 부분중단 철회에 따라 미국과 캐나다에서 환자모집을 진행하는등 임상을 재개했다. 에디타스는 올해말 임상의 탑라인 결과가 나올 것으로 예상하고 있다.... <계속>
