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에디타스, “먹구름?” in vivo CRISPR “흑내장 임상중단”
입력 2022-11-21 11:00 수정 2022-11-21 11:11
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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레베르 선천성흑내장(LCA10) 치료제 후보물질 'EDIT-101'..CEP290 IVS26 동형접합 돌연변이 환자서 주로 효과.."파트너십 추진"
에디타스(Editas Medicine)가 in vivo CRISPR ‘EDIT-101’의 레베르 선천성흑내장(Leber congenital amaurosis 10, LCA10) 임상 1/2상을 중단했다. 첫 임상에 진입한 in vivo CRISPR 치료제 후보물질로 주목받았던 EDIT-101의 개발에 먹구름이 끼는 모습이다.
에디타스에 따르면 EDIT101에 치료반응을 보인 LCA10 환자는 14명 중 3명이다. 이 중 CEP290 IVS26 동형접합(homozygote) 돌연변이를 가진 환자는 2명으로, 이런 돌연변이를 가진 환자는 미국 내에서 300여명에 불과하다. 에디타스는 예상보다 적은 환자로 인해 자체 개발보다는 파트너사를 찾아 공동개발을 위해 환자모집 중단을 결정했다고 설명했다.
길모어 오닐(Gilmore O'Neill) 에디타스 CEO는 “CRISPR 치료제를 망막에 안전하게 전달하고 임상적으로 의미있는 효능을 확인했다”며 “EDIT-101 임상에서 환자등록을 일시 중단하고 공동개발을 위한 파트너를 찾을 예정”이라고 말했다.
에디타스는 17일(현지시간) in vivo CRISPR 후보물질 EDIT-101의 LCA10 임상 1/2상(NCT03872479)을 중단한다고 발표했다.... <계속>
