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사렙타, ‘AAV 유전자치료제’ DMD “FDA 우선심사”
입력 2022-12-01 08:34 수정 2022-12-01 10:21
바이오스펙테이터 서윤석 기자
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료제 후보물질 ‘SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 우선심사에 대한 승인을 받으며 시판에 한걸음 다가섰다.
SRP-9001이 승인받게 되면 화이자(Pfizer)의 DMD AAV 유전자치료제 후보물질 ‘PF-06939926(fordadistrogene movaparvovec)’과 경쟁에서 한발 앞서게 된다. 화이자의 PF-06939986은 심근염(myocarditis) 및 환자 사망 발생 등으로 인해 임상진행이 지연됐으며, 내년 중 임상3상 결과를 기대하고 있다.
사렙타는 지난달 28일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 뒤센근이영양증(DMD) AAV 유전자치료제 후보물질 ‘SRP-9001’의 생물의약품허가신청(BLA)에 대한 우선심사 검토를 승인받았다고 발표했다. 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따라 SRP-9001은 내년 5월29일까지 승인여부가 결정된다.
SRP-9001은 사렙타가 로슈(Roche)와 함께 개발중인 AAV 유전자치료제로 정상적인 기능을 수행하는 디스트로핀 유전자 조각(micro-dystrophin)을 전달해 치료하는 기전이다. 사렙타는 지난 2019년 미국 내에서는 사렙타가, 그 외 지역에서는 로슈가 상업화를 진행하는 28억5000만달러 규모의 라이선스계약을 맺은 바 있다....
