바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

▲김영호 툴젠 대표(왼쪽), 문홍성 에이앤엘바이오 대표(에이엔엘바이오 제공)

툴젠(ToolGen)은 20일 에이앤엘바이오(ANL BIO)와 조로증(progeria) 유전자치료제 개발을 위한 공동연구개발 협약을 체결했다고 밝혔다.

발표에 따르면 툴젠은 이번 공동연구에서 다양한 유전자 가위 플랫폼을 테스트해 최적의 치료제를 찾는다. 에이앤엘바이오는 이를 전달할 AAV(adeno associated virus) 벡터를 개발해 치료제를 제작하고 동물실험을 진행할 예정이다.

문홍성 에이앤엘바이오 대표는 “에이앤엘바이오는 창업 초기부터 AAV를 전달체로 하는 희귀질환 치료제 개발에 주력해 왔다”며 “이번 툴젠과의 공동연구개발을 통해 유전자가위 기술을 접목함으로써 보다 다양한 방식으로 희귀질환치료제의 제품화 가능성을 높일 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

김영호 툴젠 대표는 “ANL 바이오와 함께 근본적인 치료제 개발이 불가능 했던 조로증 치료제를 공동개발하여 파이프라인을 넓혀 나가고자 한다”고 말했다.

조로증은 허친슨길포드신드롬(HGPS)으로도 알려져 있으며, 800만명 당 1명의 발병률을 보이는 매우 드문 상염색체 우성 유전질환으로 진행성 유전장애다. 조로증은 세포분열 시 핵막형성에 관여하는 라민A(LMNA) 유전자의 점 돌연변이에 의한 프로게린(progerin)의 축적이 원인이라고 알려져 있다.

현재 미국 식품의약국(FDA)으로부터 조로증 치료제로 승인받은 약물은 ‘조킨비(Zokinvy, lonafarnib)’가 유일하다. 조킨비는 파네실전이효소(farnesyltransferase) 저해제로 프로게린의 파네실화(farnesylation)를 억제해 프로게린 축적을 저해해 병의 진행을 지연시키는 기전이다.