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앨라일람, ‘siRNA’ 치료제 AD 1상 “APP 최대 90%↓”
입력 2023-07-21 13:46 수정 2023-07-21 13:46
바이오스펙테이터 노신영 기자
앨라일람(Alnylam Pharmaceuticals)의 siRNA(small interfering RNA) ‘ANL-APP’이 단일투여 만으로 조기 발병 알츠하이머병(EOAD)의 발병요인인 APP(Amyloid Precursor Protein) 수치를 감소시킨 긍정적인 임상결과를 공개했다.
APP는 분해되어 아밀로이드 베타(Amyloid beta, Aβ) 등 다양한 부산물을 만들어내는데, 그 중 Aβ 단백질의 뇌내 축적은 알츠하이머병(Alzheimer’s diseas, AD)이나 아밀로이드 혈관병증(cerebral amyloid angiopathy, CAA) 등을 유발시키는 것으로 알려져 있다.
특히 APP 유전자의 과발현, APP 단백질 분해(proteolysis)는 조기 발병 알츠하이머병(Early-Onset Alzheimer's Disease, EOAD)의 발병요인으로 알려져 있다. 앨라일람의 APP 타깃 siRNA ‘ANL-APP’는 APP의 mRNA에 결합해 APP 단백질 합성을 저해하며, APP의 분해로 생산되는 Aβ 등 하위단계 단백질 생산을 차단함으로써 뇌신경 기능장애(dysfunction)를 개선하는 컨셉이다.
앨라일람은 지난 17일(현지시간) APP 타깃 siRNA ‘ANL-APP’의 임상1상 중간결과를 업데이트 했다고 발표했다(NCT05231785, ALN-APP-001). 이번 임상데이터는 7월 16~20일까지 네덜란드 암스테르담에서 열리는 알츠하이머병협회 국제컨퍼런스(AAIC 2023)에서도 발표됐다....
