바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

GC녹십자(GC Biopharma)는 국내 노벨파마(Novel Pharma)와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 후보물질 ‘GC1130A’에 대한 임상1상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 20일 밝혔다.

이번 승인으로 GC1130A 신약 개발에 속도가 붙을 전망이다. 양사는 GC1130A(NP3011)의 안전성 및 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다. 파트너사인 노벨파마는 지난달 GC1130A의 국내 임상1상 IND를 식품의약품안전처에도 제출한 바 있다.

GC녹십자는 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실내 직접투여(intracerebroventricular injection, ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(enzyme replacement therapy, ERT)를 개발 중이다.

해당 치료제는 비임상단계에서 확인된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)과 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며, 유럽 의약품청(EMA)으로부터도 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

MPS IIIA는 유전자 결함으로 체내에 헤파란황산염(heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다고 회사는 설명했다.

GC녹십자 관계자는 "이번 승인으로 신속한 임상1상 진입이 가능해진 만큼, 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

노벨파마는 별도의 보도자료를 통해 “이미 임상참여가 논의된 미국, 일본, 한국의 사이트(site)에서 임상 대상 후보환자를 발굴한 상태로 보다 신속한 임상1상 진행을 할 수 있을 것으로 기대된다"며 "향후 임상1상 개시 1년 후 임상2상 진입을 타깃으로 더욱 박차를 가하겠다”고 말했다.