바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

엘마이토 테라퓨틱스(Lmito Therapeutics)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 저분자화합물 기반 SARM1 저해제 ‘LMT801’이 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 치료제로 희귀의약품(orphan drug designation, ODD) 지정을 받았다고 22일 밝혔다.

LMT801은 신경섬유를 감싸고 있는 슈반세포(schwann cell)의 대사를 조절하고, 신경세포의 사멸에 중요한 역할을 하는 SARM1를 저해하는 기전이다. 이를 통해 축삭(axon)의 퇴행과 탈수초화(demyelination)를 막는 컨셉이다.

샤르코-마리-투스병(CMT)은 가장 일반적인 유전성 운동감각신경병(hereditary motor sensory neuropathy)으로, 하지근육이 약화되고 쇠약해지는 증상을 수반한다. 전세계 유병률이 2500명당 1명꼴로 나타나는 희귀질환이며, 미국내 환자수는 12만6000명으로 추정된다.

엘마이토는 CMT1A형 동물모델(C3 마우스)에서 LMT801을 증상 발현 전/후 여러 용법으로 투여해 운동기능, 감각기능, 신경전도가 개선되는 것을 확인했다. 행동학적, 전기생리학적, 조직학적 지표를 통해 해당 치료 효과를 분석했다. 엘마이토는 LMT801을 6개월 동안 장기투여했을 때 부작용이 관찰되지 않아 우수한 안전성 프로파일을 확인했다.

FDA 희귀의약품 지정을 받게 되면, 적격 임상시험에 대한 세금 공제, 신청비용 면제, 승인 시 시장 독점권 등 개발 인센티브를 제공받게 된다.

이휘성 엘마이토 대표는 “이번 지정은 치료제가 없는 CMT1A의 미충족 의료수요를 해결할 수 있는 ‘first-in-class’ 치료제로서의 LMT801의 잠재력을 인정받은 것”이라며 “엘마이토는 희귀질환 환자들을 위한 혁신적인 치료제 개발에 계속 매진하겠다. 미국 CMT 리서치 파운데이션(CMT Research Foundation)과 해외 제약사들과의 협업을 통해 LMT801의 개발을 지속적으로 진행해 나갈 예정”이라고 말했다.

엘마이토 테라퓨틱스는 대사 재프로그래밍(metabolic reprogramming)에 포커스해 자가면역질환과 섬유화 질환에서 새로운 접근법의 치료제를 개발하는 바이오텍이다. 엘마이토는 올해 보건복지부의 글로벌 액셀러레이터 플랫폼 주관 사업자로 선정된 J&J(Johnson & Johnson Innovation) 산하 JLABS Korea의 포트폴리오 기업(portfolio company)으로도 선정됐다.

한편 글로벌에서도 신경질환을 타깃한 SARM1 저해제가 개발되고 있다.

경쟁 현황으로 일라이 릴리(Eli Lilly)는 지난 2020년 SARM1 저해제를 개발하는 디스암 테라퓨틱스(Disarm Therapeutics)을 계약금 1억3500만달러를 포함해 총 13억6000만달러 규모에 인수했다. 릴리는 현재 퇴행성뇌질환을 타깃해 SARM1 저해제 ‘LY3873862’의 임상1상을 진행하고 있다.

지난달에는 뉴라바이오(Nura Bio)가 시리즈A로 6800만달러를 추가 유치하면서 총 1억4100만달러를 조달했으며, 해당 라운드에 사노피벤처스(Sanofi Ventures)도 참여했다. 뉴라바이오는 신경보호 기전의 저분자화합물을 개발하는 회사로, 리드프로그램으로 SARM1 저해제 ‘NB-4746’의 임상1상을 완료했다.