바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

CRISPR/Cas-9 편집 세포치료제를 이용한 미국 최초의 사람을 대상으로 한 임상 결과가 발표됐다.

펜실베니아대(University of Pennsylvania, 유펜)의 앰브람슨 암 센터(Abramson Cancer Center)는 CRIPSR/Cas-9 편집 면역세포치료제를 이용해 진행한 다발성 골수종, 육종환자 대상 임상 1상 결과 초록을 지난 7일(현지시간) ASH(American Society of Hematology) 홈페이지에 공개했다.

초록에 따르면 이 임상(NCT03399448)은 다발성골수종, 활액육종 또는 둥근 세포지방 육종을 가진 18명의 환자가 참여해 5년간 진행하고 1차 종결점은 심각한 부작용과 발생빈도, NYCE T세포 제조타당성 등이다. 자세한 결과는 오는 12월 7일 ASH 학회에서 포스터와 발표로 진행될 계획이다.

이 치료제는 환자로부터 수집한 T세포에서 세 부분을 편집하기 위해 CRISPR-Cas-9을 사용했다. T세포 수용체(TCR), β-2 마이크로글로불린(β-2 macroglobulin, B2M)을 제거해 이식편대숙주병(graft versus host disease, GvHD) 위험도를 낮추고, PD-1을 제거해 T세포 효능이 떨어지는 T세포 고갈(exhaustion)에 저항성을 갖도록 만들었다. 이후 NY-ESO-1 TCR을 발현시켜 NY-ESO-1 T세포(NYCE-T cell)를 만들었다. NY-ESO-1은 다발성 골수종, 육종에서 비정상적으로 발현하는 암 세포의 항원(antigen)이다.

NYCE T세포는 자체적으로 활성이 없어 HAL-201A라는 항원을 필요로 한다. 이 항원은 일부환자에게만 발현되므로 임상 참여환자는 검사가 필요하다. 검사를 마친 3명의 환자를 대상으로 NYCE T세포를 주입 후 혈액검사 결과, NYCE T세포가 부작용없이 타깃 암세포에 결합하는 것을 확인했다. 세포 주입 후 9개월간 환자는 살아있지만, 아직 전반적인 치료 효과를 언급하기에는 이른 상태다.

펜실베니아대와 이 후보물질을 공동개발하고 있는 티뮤니티(Tmunity)의 오스만 아잠(Usman "Oz" Azam) CEO는 “CRISPR/Cas-9 편집 세포치료제 요법으로 최초의 사람 임상시험에 참여하게 된 것을 자랑스럽게 생각한다”고 말했다.