바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

앨라일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 치료제가 없던 희귀 신장질환인 원발성 옥살산뇨증(PH1)을 대상으로 한 RNAi 치료제 '루마시란(lumasiran)'의 긍정적인 임상 3상 결과를 내놨다. 앨라일람은 '온파트로(2018년)', '기브랄리(2019년11월)'에 연이어 RNAi 치료제 개발 성공소식을 전하고 있다. RNAi 치료제는 RNA 간섭을 이용해 mRNA의 단백질 번역을 저해하는 기전을 가진 유전자 치료제다.

앨라일람 파마슈티컬스는 지난 17일 신장질환인 원발성 옥살산뇨증(primary hyperoxaluria type 1, PH1) 대상 RNAi 치료제 후보물질 루마시란 임상 3상(ILLUMINATE-A)에서 1차ㆍ2차 종결점을 충족시킨 결과를 내놨다.

PH1 환자는 과도한 옥살레이트(oxalate) 생성으로 인해 신장과 요로에 옥살산 결정이 침착해 발생하는 희귀질환으로 신장결정과 요로 폐색 등으로 고통받는다. 치료를 하지 않으면, 신부전이나 신장이식, 간이식으로 발전한다. 건강한 사람은 신장에서 옥살레이트를 여과해 소변으로 배출한다. 아직까지 PH1 환자 대상 승인받은 치료제는 없다. 현재는 이뇨제를 사용해 칼슘 배출을 증가시키거나, 식이조절을 통해 옥살산염 섭취를 줄이는 등의 관리법만 있다.

앨라일람의 RNAi 치료제 루마시란은 옥살레이트를 생성하는 효소인 글리콜레이트 옥시다아제(glycolate oxidase, GO)를 저해하는 기전을 가진다....