바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

폭셀(Poxel)이 비알코올성지방간염(NASH) 임상2a상에서 지방간 수치를 감소시킨 긍정적인 결과를 공개했다.

폭셀은 5일(현지시간) 경구용 AMPK 활성화제 ‘PXL770’의 비알코올성지방간염(NASH)에 대한 임상 2a상(STAMP-NAFLD)에서 지방간 수치를 낮추며 1차 종결점을 충족시킨 결과를 밝혔다.

PXL770은 경구용 AMPK 활성제(AMPK activator)로 AMPK는 지질대사, 포도당 조절 등의 대사경로에 대한 핵심 조절인자다.

발표에 따르면, 폭셀은 120명의 NASH 환자를 대상으로 1일1회 250mg, 1일2회 250mg, 1일1회 500mg용량의 PXL770과 위약군의 4그룹으로 나눠 임상을 진행했다. 그 결과, PXL770을 500mg 용량으로 투여한 그룹에서 기준선 대비 지방간 수치가 18% 감소하며 1차 종결점을 충족시켰다(p<0.0036). 지방간 수치가 30%이상 감소한 환자의 비율은 PXL770 500mg투여군에서 27.6%(6.5%, p=0.051)로 위약군보다 높았다.

또, 2형 당뇨병을 가진 NASH 환자들 중 500mg 용량의 PXL770으로 치료받은 환자들은 지방간 수치가 27.2% 감소(p=0.004)했으며, 혈당(HBA1c)도 0.24%(vs +0.05%) 줄었다(p<0.05). 폭셀은 NASH에 대한 임상지표인 간섬유화 수치나 NASH 해소(NASH resolution) 등은 평가하지 않았다.

폭셀은 임상동안 위약군과 PXL770 투여군에서 경도에서 중등도의 이상반응은 유사한 수준으로 나타났다고 밝혔다.

David E. Moller 폭셀 수석부사장 겸 최고과학책임자는 “PXL770의 NASH 환자에게 보이는 지방간 감소효과 외에도 혈당을 낮추는 결과는 PXL770의 AMPK 활성화가 여러 대사질환에 유용할 수 있음을 시사한다”며 “현재 만성 및 희귀 대사질환을 대상으로 PXL770의 효과를 평가하고 있으며, 올해말 추가 결과를 게시할 수 있기를 기대한다”고 말했다.

한편, 폭셀은 피오글리타존(pioglitazone)의 R-입체이성질체(R steroisomer)인 ‘PXL065’의 임상 2상을 120명의 NASH 환자를 대상으로 진행하고 있다. 피오글리타존은 현재 NASH 환자에게 사용되고 있는 약물이다.

▲PXL770 임상2상 결과(폭셀 발표자료)