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NIH, 고셔병과 파킨슨병의 새로운 치료법에 접근
입력 2016-07-19 06:28 수정 2016-07-19 06:28
바이오스펙테이터 서일 기자
고셔병과 파킨슨병에 영향을 줄 수 있는 치료물질 발견
미국 국립보건원(National Institutes of Health, NIH)은 고셔병과 파킨슨병의 치료에 영향을 줄 수 있는 새로운 물질 발견에 대한 연구결과를 신경과학 분야 국제 저명 학술지인 '신경과학 저널(The Journal of Neuroscience)‘에 게재했다고 홈페이지를 통해 밝혔다.
고셔병은 글로코세리브로사이다제(glucocerebrosidase)라는 효소가 유전자 이상으로 결핍되어 발생하는 질병으로 간과 비장이 커지며, 빈혈 혈소판 감소와 골격이상의 증상이 나타난다.
연구결과에 따르면 고셔병과 파킨슨병을 모두 가진 환자들에게서 뇌내 독성 단백질인 알파시누클린(α-synuclein)이 높은 수치를 나타냈다. 알파시누클린 단백질이 뇌에 다량으로 축적 될 경우에도 파킨슨병 발병 사유 중 하나가 된다.
NIH 연구자들은 새로운 치료물질 후보인 ‘NCGC607’이 환자의 신경세포에서 유래한 유도만능줄기세포(iPSC)에서 알파시누클린 수치를 감소시켰다고 발표했다.
NIH 연구자들은 NCGC607이 고셔병과 파킨슨병 환자 모두에게 사용 가능한 약물 후보로 개발할 수 있을지 테스트 할 계획이라고 밝혔다.
