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프로큐알, 희귀안질환 ASO 2/3상 "실패"..주가 75%↓
입력 2022-02-15 13:40 수정 2022-02-16 14:38
바이오스펙테이터 윤소영 기자
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CEP290 유전자 변이 타깃 '세포파르센(sepofarsen)', 1·2차 종결점 모두 만족 실패.."예상 밖 결과"
프로큐알(ProQR therapeutics)의 희귀 안질환 ASO(antisense oligonucleotide) ‘세포파르센(sepofarsen)’이 임상 2/3상에서 1차 및 2차종결점 충족에 실패하며 효능을 보이지 못한 결과를 냈다.
세포파르센은 프로큐알의 리드프로그램으로, 이전 같은 적응증의 임상 1/2상에서 긍정적인 효능을 보인 바 있다. 하지만 이번 상반된 임상 결과에 프로큐알의 주가는 발표 전날 대비 75% 이상 급락한 채 장을 마감했다.
프로큐알은 지난 11일(현지시간) 10형 레버선천흑암시(Leber congenital amaurosis 10, LCA10) 치료를 위해 개발중인 세포파르센의 임상 2/3상 탑라인 결과를 공개했다.
발표에 따르면 프로큐알은 8세이상 환자 36명을 대상으로 임상 2/3상(NCT03913143)을 진행했다. 임상에 참여한 환자들은 고용량(첫 용량 160ug, 유지용량 80ug), 저용량(첫 용량 80ug, 유지용량 40ug) 혹은 위약(sham)을 안구내투여(IVT)받았다. 유지용량은 첫 용량 투여 3개월 후 6개월마다 투여받는 용량이다.... <계속>
