바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

GC녹십자는 파트너사인 미국 스페라젠(Speragen)과 함께 희귀질환인 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency, SSADHD)에 대한 '외부주도 환자 맞춤형 약물개발(Externally-Led Patient-Focused Drug Development, EL-PFDD)' 회의에 공동 후원사로 참여했다고 31일 밝혔다.

발표에 따르면 EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 주요한 과정 중 하나로, 미국 식품의약국(FDA)과 환자 및 가족, 의료진, 산업 관계자들이 한 자리에 모여 치료제 임상연구를 위한 유익-위해성 평가 등 임상 가이던스를 정립할 수 있도록 논의하는 자리다.

국내 제약사가 EL-PFDD 회의에 참여한 것은 이번이 첫 사례라는 게 회사측의 설명이다.

GC녹십자와 스페라젠은 지난해 7월 SSADHD 치료제 공동개발 계약을 체결한 바 있다. 아직 SSADHD 치료제는 없는 상황으로, 발작증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다. 두 회사는 이 질환에 대한 first-in-class 치료제 개발을 목표로 하고 있다.

이번 EL-PFDD 회의에는 전 세계 SSADHD 환자들과 그 가족, 의료진, FDA 등 총 113명의 관계자들이 참석했다. 이들은 질환경험에 대한 환자들의 의견을 수렴하고, 어떤 유형의 치료법이 환자들에게 최선의 효과를 줄 수 있는지, 임상에서 사용할 수 있는 효과적인 데이터 도출방안 등에 대해 논의했다.

논의된 내용을 바탕으로, SSADHD 환자협회는 올해 말까지 FDA에 환자들의 의견을 종합한 보고서(Voice of the patient report)를 제출할 예정이다. 이후 GC녹십자와 스페라젠은 SSADHD 효소 치료제(Enzyme Replacement Therapy) 개발을 위한 임상평가 기준(Clinical outcome assessment)을 수립할 계획이다.

앨리스 맥코넬(Alice McConnell) 스페라젠 대표는 “SSADHD 질환을 겪어오면서 얻은 경험을 공유해준 환자와 가족들의 큰 용기에 감사의 인사를 전한다”고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 회의는 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 우리의 목표에 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.