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아스텔라스, 환자사망 ‘AAV’ “기저질환 원인 논문”
입력 2023-11-21 06:54 수정 2023-11-21 08:06
바이오스펙테이터 신창민 기자
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X연관 근세관성근병증 치료제 ‘AT132’, 3년전 1/2상서 환자사망으로 임상중단..구체결과 ‘Lancet Neurology’ 게재..“담즙정체 기저질환 의심”, 담즙정체 환자 배제해 “개발지속 가능성”
아스텔라스 파마(Astellas Pharma)가 3년전 환자 4명이 사망하면서 임상중단 조치를 받은 AAV 유전자치료제의 개발을 지속할 수 있는 가능성의 실마리를 찾은 듯 보인다.
임상에서 사망한 환자의 경우 담즙정체(cholestasis)와 관련된 기저질환을 가지고 있던 것으로 파악됐으며, 이에따라 향후 담즙정체를 가진 환자를 모집 대상에서 배제해 개발을 지속할 수 있는 가능성이 생겼기 때문이다. 하지만 아직 임상개발 재개 여부에 대해서는 여전히 확실치 않은 상황이다.
아스텔라스는 지난 15일 이같은 임상 결과를 국제학술지 ‘란셋 뉴롤로지(The Lancet Neurology)’에 게재했다고 발표하며, 치료제 투여에 따른 환자 사망원인을 분석한 결과를 공개했다.
아스텔라스는 희귀 유전질환인 X연관 근세관성근병증(X-linked myotubular myopathy, XLMTM)을 적응증으로 유전자치료제 ‘AT132’를 개발하고 있었으나, 지난 2020년 임상1/2상에서 간/간담도 부작용으로 인해 3명의 환자가 사망했으며, 그 다음해 1명의 환자가 추가로 사망했다. 그에 따라 아스텔라스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상중단(clinical hold) 조치를 받았다.... <계속>
