바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticlas)이 DGAT2 ASO(antisense oligonucleotide) 약물의 대사이상 관련 지방간염(MASH) 임상2상에서 위약 대비 조직학적 증상을 유의미하게 개선하며 1차종결점을 충족시킨 결과를 내놨다.

아이오니스가 타깃하는 DGAT2(diacylglycerol acyltransferase 2)는 간에서 중성지방(triglyceride) 합성의 마지막 단계에 작용하는 효소다. 월1회 피하투여(SC)하는 DGAT2 ASO 후보물질 ‘ION224’는 지방의 과잉생산을 억제해 간손상과 염증을 억제하는 기전이다.

MASH 분야에서 GDAT2 타깃 약물을 개발하는 기업으로 화이자(Pfizer)가 있다. 화이자는 DGAT2 저해제(inhibitor) 후보물질 ‘에르보가스타트(ervogastat, PF-06865571)’을 이용해 MASH 임상2상을 진행하며 아이오니스와 경쟁하고 있다. 화이자는 에르보가스타트를 단독투여 또는 ACC(acetyl-CoA carboxylase) 저해제 후보물질 ‘클레사코스타트(clesacostat, PF-05221304)’와 병용하는 각각의 임상2상을 진행중이다.

아이오니스는 13일(현지시간) DGAT2 ASO 후보물질 ‘ION224’의 MASH 임상2상(NCT04932512)에서 조직학적 증상을 개선하며 1차종결점을 충족시킨 결과를 발표했다.... <계속>