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바이오스펙테이터 장종원 기자

▲타라 무어(Tara Moore) 영국 얼스터대 교수. 아벨리노그룹 제공.

크리스퍼 유전자가위(CRISPR-Cas9)를 활용해 안과질환 치료제 개발에 나선 기업이 등장했다. 당장 내년부터 각막이상증 치료제 개발을 위한 임상에 돌입할 계획이어서 이목이 집중된다.

안과질환 전문 바이오기업 아벨리노그룹은 9일 영국 얼스터대의 타라 무어(Tara Moore) 교수 연구팀과 손잡고 각막이상증 유전자치료제 개발을 위한 임상을 진행할 계획이라고 밝혔다. 아벨리노그룹은 안과질환 스크리닝을 위한 글로벌 분자진단서비스를 제공하는 기업으로 안과질환 유전자치료 분야로 영역 확대에 나선 것이다.

영국의 유전자 치료분야의 권위자인 타라 무어 교수는 동물을 대상으로 하는 전임상에서 각막이상증 치료 효과를 확인했다. 이에 따라 아벨리노그룹은 오는 2017년 중국에서 임상 1상을 진행할 계획이다.

회사 관계자는 "환자 수가 많고 비용면에서 유리한 중국에서 임상을 진행키로 했다"면서 "다만 임상 프로토콜 등은 미 FDA 등 글로벌 수준에 맞게 진행한다"고 말했다.

각막이상증은 각막 중심부에 혼탁이 발생해 시력이 감소하는 질환으로 현재까지 뚜렷한 치료법이 없다.

크리스퍼 유전자가위를 활용해 안과질환을 치료하려는 연구는 이뿐만이 아니다. 미국 솔트연구소 연구팀은 최근 유전자가위로 ‘세포분열이 끝난 망막세포'에서 유전자를 삽입해 쥐에서 시력을 회복하는 연구결과를 지난달 16일 네이처에 발표했다.

솔트 연구팀은 세포분열이 끝난 망막세포에 바이러스 운반을 통한 치료용 유전자를 유전자 가위로 삽입해 망막색소변성증(retinitis pigmentosa)을 가진 동물모델에서 시력이 회복되는 것을 확인했다. 연구팀은 NHEJ(non-homologous end-joining)과 크리스퍼 시스템을 이용해 ‘유전체의 매우 정확한 부위에 원하는 치료용 DNA를 도입하는 방법’을 이용했다.

한편 크리스퍼는 원하는 DNA를 자르고 새로운 DNA를 삽입할 수 있는 3세대 유전자 교정기술이다. 1세대 징크핑거 뉴클레이즈(ZFN), 2세대 탈렌(TALEN)보다 다루기가 쉽고 간편하며 기술의 정확도와 효율성이 높아 기초연구, 동·식물의 품종 개발, 질병 치료 등 다양한 분야에서 높은 관심과 기대를 받고 있다.

국내기업인 툴젠을 비롯해 미국의 UC버클리대, 브로드 연구소(Broad Institute of MIT and Havard) 등이 크리스퍼 원천기술 특허 분쟁을 벌이고 있다.