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사렙타, 시판 ‘DMD AAV’ 환자 “1명 사망, 간부전”
입력 2025-03-19 16:04 수정 2025-03-19 16:04
바이오스펙테이터 신창민 기자
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2023년 첫 시판 ‘엘레비디스’, 16세 소년서 ‘급성간부전’ 발생..사렙타, “CMV감염 관련 가능성, 규제당국에도 보고”..주가 27.85%↓
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’를 투여받은 1명의 환자에서 급성간부전(acute liver failure, ALF)이 발생한 이후 사망했다.
엘레비디스는 지난 2023년 미국에서 첫 DMD 유전자치료제로 시판된 약물이며, 지난해 6월에는 기존의 가속승인(accelerated approval)에서 정식승인(full approval)으로 라벨 업데이트하는데 성공했다.
그러나 사렙타는 지난 18일(현지시간) 엘레비디스에 관한 안전성을 업데이트하며, 치료를 받은 1명의 소년이 급성간부전을 겪은 이후 사망했다고 밝혔다. 업계에 따르면 사망한 환자의 나이는 16세로 알려졌다.
이 소식이 알려진 이후 사렙타의 주가는 27.85%까지 급락했다.... <계속>
