바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

앨라일람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)은 지난 20일(현지시간) RNAi 치료제 ‘암부트라(Ambuttra, vutrisiran)’가 트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드 심근병증(transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy, ATTR-CM)을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가를 받았다고 밝혔다.

암부트라는 앞서 지난 2022년 유전성 ATTR 다발성신경병증(polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis, hATTR-PN)의 치료제로 승인받았다. 이번 승인으로 암부트라는 야생형(wild-type) 또는 유전성 ATTR-CM 성인환자의 첫 RNAi 치료제이자, hATTR-PN과 ATTR-CM 두 종류의 질환에 동시에 적용가능한 미국에서 유일하게 승인된 치료제가 됐다.

현재 ATTR-CM를 적응증으로 시판허가된 약물은 화이자(Pfizer)의 ‘빈다켈(Vyndaqel/Vyndamax, tafamidis)’과 미국 브릿지바이오파마(BridgeBio Pharma)의 ‘아트루비(Attruby, acoramidis)’ 등 두가지 약물이 있으며, 이들 모두 경구제형으로 각각 매일 1회 또는 2회 복용한다. 암부트라가 연 4회 피하주사(SC)로 투여하는 제형으로 투약편의성에 경쟁력이 있다고 엘라일람은 설명한다.

다만 앨라일람은 암부트라의 1년 가격을 hATTR-PN에서 시판하는 가격과 같은 47만6000달러로 책정했는데, 이는 빈다켈과 아트루비의 가격에 비해 2배 가량 비싸다. 이에 대해 앨라일람은 현재 hATTR-PN 적응증으로 암부트라 처방시 보험적용으로 최대 99% 이상의 환자들이 자기부담금이 없다며, ATTR-CM 적응증에 대해서도 비슷하게 보험이 적용될 수 있을 것으로 봤다.... <계속>