바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

사노피(Sanofi)는 지난달 28일(현지시간) 항트롬빈(Antithrombin, AT) 타깃 RNAi 약물 ‘큐피트리아(Qfitila, fitusiran)’가 모든 종류의 A, B형 혈우병 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 밝혔다.

여러 임상결과로부터 효능을 인정받아 큐피트리아는 혈액응고인자 항체 여부와 관계없이 12세이상 혈우병 환자의 출혈이 일어나는 것을 예방하거나 빈도를 줄이는 주기적 예방치료제(prophylaxis)로 시판허가를 받았다.

이로써 큐피트리아는 A형혈우병과 B형혈우병 환자에도 적용할 수 있고, 기존치료법인 혈액응고인자 제제에 내성이 생겨 혈액응고인자 8번(Factor VIII) 또는 혈액응고인자 9번(Factor IX) 저해 항체(inhibitor)를 발현하는 A형혈우병과 B형혈우병 환자에서도 적용가능하다.

가이 영(Guy Young) 로스앤젤레스 소아병원의 지혈 및 혈전증센터(Hemostasis and Thrombosis Center) 센터장은 “큐피트리아는 혈우병에 대한 모든 예방요법 중 가장 적은 용량을 제공하며, 독특한 메커니즘 덕분에 혈액응고인자에 항체를 가진 환자와 B형혈우병 환자를 포함한 모든 유형의 혈우병을 치료하는 데 사용할 수 있다”며 “측정할 수 있는 항트롬빈을 표적으로 큐피트리아는 지혈 균형을 회복하고 출혈방지 및 출혈률 개선에 도움이 되는 것으로 나타났다”고 말했다.... <계속>