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인텔리아, 'in vivo CRISPR' ATTR 3상 "4등급 간독성"
입력 2025-06-02 10:07 수정 2025-06-02 10:07
바이오스펙테이터 정지윤 기자
이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
심근병증(ATTR-CM) 3상서 무증상·4등급 간독성 1건 발생, 의료개입 없이 "간효소 수치 개선"..주가 22.9% "급락"..인텔리아 "개발 계속, 2027년 환자등록 완료 예정"
인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 인비보(in vivo) CRISPR 약물로 진행한 임상3상에서 4등급 수준의 간독성이 발생했다.
인텔리아는 트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드증(ATTR) 질환에서 ‘NTLA-2001(nexiguran ziclumeran, nex-z)’으로 심근병증(ATTR-CM), 다발신경병증(ATTR-PN) 등에 대해 각각 임상3상을 진행하고 있다. NTLA-2001은 전달방식으로 지질나노입자(LNP)를 사용하고 있으며, 정맥주사(IV)를 통해 1회 투여되는 약물이다.
이번에 이같은 부작용이 발생한 임상은 2개 임상 중 먼저 시작된 ATTR-CM 임상3상이다. 인텔리아는 이 임상3상에서 1명의 환자에 간효소가 4등급 수준으로 증가한 것을 확인했으나 환자는 별도의 입원이나 의료개입 없이 간효소 수치가 감소했다고 설명했다.
인텔리아는 지난달 28일(현지시간) 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 증권신고서(FORM 8-K)를 통해 이같은 임상3상 부작용 발생을 업데이트했다. 이 소식이 알려진 후 인텔리아의 주가는 22.9% 급락했다.... <계속>
