바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박희원 기자

미국 식품의약국(FDA)이 지난 10일(현지시간) 기업에게 발행했던 최종보완요구서(complete response letters, CRL) 내용을 처음으로 공개했다.

FDA는 이번 CRL 공개가 제도 현대화(modernize)와 투명성 강화(increase transparency)를 위한 조치라고 설명했으며, 200건이 넘는 CRL을 공개했다. 다만 과거에 CRL을 받은 이후 보완을 거쳐 지난 2020~2024년 사이에 최종 시판허가에 성공한 사례만을 제한적으로 공개했다.

CRL은 FDA가 제품에 대한 허가신청서를 검토한 후, 해당 내용으로는 승인을 내릴 수 없다고 판단할 때 발송하는 공식문서이다. CRL에는 구체적인 지적사항과 개선을 위한 권고사항이 포함되며, 발행사유는 안전성, 유효성 및 제조공정, 생물학적 동등성 문제 등이다.

지금까지 FDA는 CRL을 비공개를 원칙으로 유지해왔다. FDA는 과거 CRL 비공개로 인해 기업들이 승인거절 사유를 축소하거나 왜곡해 발표하는 경우가 있었다고 지적했다. 지난 2015년 FDA 내부 연구에 따르면, 전체의 85%가 FDA로부터 받은 안전성 및 유효성 우려에 대해 발표하지 않았고, 추가 임상시험을 요구받은 경우에도 40%가 이를 공개하지 않았다.

FDA는 기업들이 FDA로부터 받은 승인거절 사유를 공유하지 않음에 따라 업계가 비슷한 실수가 반복한다고 강조했다.

이번에 FDA는 영업기밀 및 상업정보를 삭제한 200건 이상의 CRL를 공개했다. 현재 공개된 문서는 openFDA를 통해 확인할 수 있다. FDA는 향후에도 순차적으로 CRL을 공개할 계획이다.

마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장은 “그동안 신약개발자들은 FDA의 판단기준을 추측하기만 했다”며 “개발사와 자본시장 모두 예측가능성을 원하며 이번 조치는 환자들에게 의미있는 치료제를 더 빠르게 제공하는 데 있어 한 걸음 더 다가선 것”이라고 말했다.

이번 제한적인 CRL 공개에 따라 업계에서는 상반된 의견이 나왔다.

브라이스 화이티드(Bryce Whited) WCI 메드테크 (WCI MedTech) 설립자는 “이번 CRL 공개는 과거사례를 벤치마킹해 교훈을 얻고 더 개선할 수 있는 기회”라고 소셜미디어인 링크드인에 게재했다.

반면, 피터 루리(Peter Lurie) 공익과학센터(Center for Science in the Public Interset) 이사는 “대부분의 사람들이 관심있는 부분은 승인되지 않은 약물의 CRL”이라고 링크드인에 게재했다. 정보의 투명성을 위해서는 최근의 CRL을 신속하게 공유하는 것이 필요하다는 업계의 의견도 있었다.