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사렙타, ‘결국’ 엘레비디스 DMD “출하 전면중단”
입력 2025-07-23 09:36 수정 2025-07-23 09:36
바이오스펙테이터 이주연 기자
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동일벡터 사용 후보물질 임상서 환자 사망, FDA 엘레비디스 '자발적 출하중단’ 권고..사렙타 거절 4일만 “출하중단 결정”
결국 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 DMD 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’ 출하(shipment)를 모두 중단하라는 미국 식품의약국(FDA)의 권고를 따르기로 했다.
앞서 유전자치료제 후보물질 ‘SRP-9004’의 지대근이영양증(LGMD) 임상1상에서 환자가 사망한 건에 대해 FDA는 엘레비디스의 자발적인 출하 전면중단을 권고했다. 두 약물은 동일한 AAVrh74 벡터를 사용한다. 이에 더해 FDA는 해당 벡터 플랫폼 기술의 플랫폼우선지정(platform technology designation)을 취소했다.
사렙타는 지난 21일(현지시간) 모든 DMD 환자를 대상으로 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’의 출하를 중단하겠다고 밝혔다.
사렙타에 따르면 회사는 LGMD 환자의 사망소식을 FDA에 지난 3일 통지했다. 하지만 지난 16일 투자자를 대상으로 한 회사의 우선순위 조정전략 발표 자리에서는 해당 소식을 알리지 않았었다. 이후 지난 18일 FDA는 엘레비디스 출하중단을 권고했으며, 사렙타가 이를 거절했다고 알렸다.... <계속>
