바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박희원 기자

길리어드사이언스 코리아(Gilead Sciences Korea)와 자회사 카이트(Kite)는 18일 CAR-T 치료제 ‘예스카타(Yescarta, 성분명: axicabtagene ciloleucel)가 식품의약품안전처로부터 1차치료 후 12개월 이내에 재발 또는 불응하는(r/r) 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 성인환자와 2차이상의 전신치료 후 r/r DLBCL 및 원발성종격동 B세포림프종(PMBCL) 성인환자에 대한 치료제로 허가받았다고 밝혔다.

DLBCL은 림프구나 백혈구가 체내에서 비정상적으로 성장해 림프계에 발생하는 혈액암인 비호지킨 림프종(NHL)의 40%를 차지하는 암으로 고령에서 더 흔하게 발생한다. 지난해 국내 DLBCL 환자 수는 1만4636명으로, 지난 2014년 7597명 대비 10년 사이 2배 가까이 늘었다. DLBCL의 표준치료는 화학면역요법을 시작으로 고용량 항암화학요법과 조혈모세포이식까지 이어지는 복잡한 과정을 거친다.

예스카타는 CD19 타깃 CAR-T로, 환자의 면역체계에 관여하는 T세포를 추출해 암세포 표면의 CD19를 타깃하도록 유전적으로 변형시킨 뒤 다시 환자에게 투여하는 방식이다. 회사는 예스카타가 한국에서 DLBCL 환자의 2차와 3차치료에 허가된 최초의 CAR-T 치료제라고 설명했다.

이번 식약처 허가는 1차치료 후 12개월 이내에 재발하거나 불응하는 거대B세포림프종(LBCL) 성인환자 359명을 대상으로 진행한 ZUMA-7 임상3상 결과를 근거로 이뤄졌다.

ZUMA-7 연구에 따르면 중앙 추적관찰 2년 시점에서, 임상의 1차종결점인 무사건 생존기간 중간값(mEFS)은 예스카타 투여군이 8.3개월, 표준치료(SoC)를 받은 대조군은 2.0개월로 확인됐으며, 예스카타 투여군에서 질병진행 또는 사망위험이 60% 감소했다(HR: 0.40; 95% CI: 0.31-0.51, P<0.0001). 또한 질병진행이나 추가 암치료 없이 2년간 생존한 환자의 비율은 예스카타 투여군이 41%, 대조군이 16% 로, 예스카타 투여군이 대조군 대비 2.5배 높았다.

예스카타 투여군의 EFS 개선은 고령환자(HR: 0.28; 95% CI: 0.16-0.46), 1차 불응 환자(HR: 0.43; 95% CI: 0.32-0.57), 이중 및 삼중 히트림프종을 포함한 고도B세포림프종 환자(HGBL, HR: 0.28; 95% CI: 0.14-0.59), 이중 발현 림프종 환자(HR: 0.42; 95% CI: 0.27-0.67) 등 하위군에서도 일관된 결과를 보였다.

예스카타의 안전성 프로파일은 기존 연구와 유사했으며, 대부분 관리 가능한 수준이라는 게 회사측의 설명이다.

최재연 길리어드사이언스코리아 대표는 “이번 허가는 국내에서 공격적인 림프종 진단을 받고 불안과 어려움을 겪는 환자들에게 생존 가능성을 제시하는 중요한 진전”이라며 “길리어드는 앞으로도 암 치료 패러다임을 지속적으로 발전시키고, CAR-T 세포치료의 혜택이 더 많은 환자에게 전달될 수 있도록 지속적으로 노력하겠다”고 말했다.