바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

노바티스가 1년도 채 안 돼, 파킨슨병에서 알파시누클레인(alpha-synuclein, αSyn) 타깃 치료제 개발 영역으로 다시 돌아왔다.

노바티스가 뇌질환에서 계속해서 집중하고 있는 키워드는 RNA이고, 애로우해드 파마슈티컬(Arrowhead Pharmaceuticals)의 전임상 단계 알파시누클레인 저해 siRNA에 계약금 2억달러를 베팅했다. 지난해 12월 실패를 알렸던 응집 저해제(misfolding inhibitor)와는 다른 모달리티(modality)를 선택한 것으로, UCB와 파킨슨병 치료제로 공동개발했으나 임상2a상에서 증상을 개선하지 못했다.

애로우해드는 2일(현지시간) 노바티스와 알파시누클레인 siRNA 후보물질 ‘ARO-SNCA’에 대한 전세계 독점권을 라이선스아웃했다고 밝혔다. 계약금 2억달러에 향후 개발, 허가, 판매 마일스톤까지 포함하면 최대 22억달러 규모의 딜이다. 로열티는 최대 두 자릿수 초반대로 책정됐다.

ARO-SNCA는 애로우해드의 타깃리간드(target ligand) 매개 siRNA 플랫폼 ‘TRiM™(Targeted RNAi Molecule)’이 적용됐고, 중추신경계(CNS)로 전달하는 피하투여(SC) 제형이다. 애로우해드는 최근 CNS 분야로 본격확장하기 시작했고, 직접적인 언급하지는 않았지만 트랜스페린(TfR) 기반 혈뇌장벽(BBB) 투과 ‘CNS-TRiM’ 플랫폼이 적용된 것으로 보인다.... <계속>