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GC녹십자, 자체 ‘mRNA-LNP’ 희귀질환 비임상 “논문”
입력 2025-09-05 13:13 수정 2025-09-05 13:13
바이오스펙테이터 신창민 기자
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‘반복투여 안전성’ 개선 “LNP 플랫폼 구축”, 페닐케톤뇨증 등 희귀질환 모델서 기존 LNP比 단백질발현·안전성 개선..‘Molecular Therapy Nucleic Acids’ 게재
GC녹십자(GC Biopharma)는 자체적으로 구축한 지질나노입자(lipid nanoparticle, LNP) 플랫폼 기반의 희귀질환 비임상 연구결과를 국제학술지 ‘Molecular Therapy Nucleic Acids’에 게재했다고 5일 밝혔다.
논문에 따르면 현재 시판중이거나 임상 단계에 있는 대부분의 mRNA-LNP 약물은 반복투약할 경우 간독성 및 과도한 면역반응 문제가 발생해 만성질환 영역으로의 개발이 제한적이다. 현재 LNP를 구성하는 지질(lipid formulation)은 치료제보다 백신에 적용하는 용도로 디자인돼 있는 상황이다.
GC녹십자는 LNP의 이같은 독성 한계 등을 극복하기 위해 인공지능(AI)과 구조-활성관계(structure-activity relationship) 분석을 사용한 지질 라이브러리를 구축했다. 이를 통해 최적의 LNP를 선별할 수 있는 자체적인 LNP 플랫폼을 마련했다.
회사는 새로운 구조의 LNP를 합성하기 위해 사이클로헥세인(cyclohexane) 헤드를 가진 이온화지질(ionizable lipid)을 이용했다. 또한 기존의 피페라진(piperazine) 헤드 기반의 이온화지질도 개발해, 2가지 라이브러리를 구축했다. 이온화지질은 LNP의 안전성, 활성 등을 결정하는 핵심적인 요소로 알려져 있다.... <계속>
