바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

사렙타테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 지난해 3월부터 지난한 시간을 견뎌오는 가운데, 마침내 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidy)’를 투여한지 3년 시점의 효능 데이터에서 반전의 기미를 찾고 있다. 어려움 속에서 최근 1년간 사렙타의 주가는 80% 하락했다.

사렙타는 26일(현지시간) 보행가능한(ambulatory) 뒤센근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 AAV(adeno-associated virus) 유전자치료제 엘레비디스를 평가한 EMBARK 임상3상 3년추적 결과에서 질병진행을 유의미하게 늦췄다고 밝혔다.

이번에 새롭게 도출된 핵심 결과로 1차 종결점 운동기능(NSAA) 지표에서 엘레비디스를 투여한지 3년이 된 시점에서 치료받지 않은 외부 대조군(external control group) 4.39점 차이를 내며, 통계적으로 유의미한 개선을 확인했다. 앞서 52주차 데이터에서 두 그룹간 차이는 0.7점에 불과했고 통계적인 차이가 없었다. 그런데 추적 2년에서 3년 사이에 운동기능 차이가 ‘상당히 벌어지기(significantly widening)’ 시작했다. 다른 운동 지표에서도 70% 이상 개선이 관찰됐다.

더그 인그램(Doug Ingram) 사렙타 대표는 안전성 우려와 라벨 제한으로 매출이 둔화된 엘레비디스를 둘러싼 “논의의 균형(rebalance the discussion)을 되찾을 기회”로 보고 있다. 이날 사렙타의 주가는 7.71% 올랐다.... <계속>