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사렙타, DMD '엘레비디스' 결국 “FDA 라벨제한”
입력 2025-11-18 12:07 수정 2025-11-18 12:07
바이오스펙테이터 박희원 기자
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첫 시판 DMD 유전자치료제, ‘보행가능’ 환자로 美라벨 제한..엘레비디스 12개월 추적관찰 '시판후 요구사항'도 수행
미국 식품의약국(FDA)이 결국 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’의 라벨을 보행가능한(ambulatory) 환자로 제한했다.
엘레비디스는 FDA가 시판허가한 최초의 DMD 유전자치료제로, 기존에는 보행여부와 관계없이 DMD 유전자 돌연변이가 확인된 4세 이상 환자에게 사용할 수 있었다. 그러나 지난 3월과 6월, 엘레비디스를 투여받은 보행불가능(non-ambulatory) 환자에서 급성간부전(ALF)으로 인한 사망사례가 연이어 발생했다. 2건의 환자사망 이후 사렙타는 보행불가능 환자를 대상으로 한 엘레비디스 공급과 임상평가를 자진 중단했다.
이어 7월에는 FDA가 엘레비디스 출하에 대해 전면중단을 권고했고, 업계에서는 시판철회 가능성에 대한 의견이 나오기도 했다. 다만 열흘 뒤 FDA는 조치범위를 조정해 보행가능 환자에 대해서는 판매를 다시 허용했고, 이후 4개월간 엘레비디스 라벨에 대해 검토해왔다.
미국 FDA는 지난 14일(현지시간) 엘레비디스의 처방정보에 보행불가능 환자 적응증을 삭제하는 라벨제한 결정을 밝혔다.... <계속>
