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아밀로이드솔루션, 'CNS' AAV 캡시드 "구두발표" 공개
입력 2026-05-18 08:01 수정 2026-05-18 08:01
바이오스펙테이터 김성민 기자
▲아밀로이드솔루션 ASGCT 2026 구두발표 현장, 출처=회사 제공
아밀로이드솔루션(Amyloid Solution)이 인비보(in vivo) 전달로 중추신경계(CNS)에 유전자 페이로드(payload)를 선택적으로 전달하기 위한 신규 AAV5(adeno-associated virus 5) 캡시드(capsid) 연구 결과를 첫 공개했다.
아밀로이드솔루션은 지난 15일(현지시간) 보스턴에서 열린 미국 유전자세포치료학회(ASGCT 2026)에서 유도진화(directed evolution) 방식을 통해 발굴한 엔지니어드(engineered) AAV ‘ACE-502’가 영장류에서 진행한 전임상 결과를 구두발표했다고 18일 밝혔다.
아밀로이드솔루션은 새롭게 발굴한 AAV5 캡시드 ACE-502이 기존 AAV 대비 뇌 단백질 발현을 100배 이상 높이면서, 간에서는 발현을 99% 낮춘 결과를 발표했다. 이를 통해 ACE-502이 간 노출은 최소화하면서 뇌로 선택적으로 전달할 수 있는 차세대 AAV5 유전자치료제 플랫폼이 될 가능성을 제시했다.
AAV 기반 유전자치료제는 치료유전자(therapeutic payload)를 세포 내로 전달해 장기간 발현시킬 수 있다는 점에서 CNS 유전질환 치료 플랫폼으로 활용되고 있다. 특히 중추신경계 질환에서는 반복투여와 뇌 전반에 걸친 전달이 어려우며, AAV는 단회투여로 뇌에서 지속적으로 치료유전자 발현하는 플랫폼으로 주목받아왔다.... <계속>
