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에이비엘, 아이오니스 siRNA 'BBB셔틀' 연구결과 "발표"

입력 2026-05-15 09:57 수정 2026-05-15 10:09

바이오스펙테이터 김성민 기자

[TIDES USA 2026] 아이오니스 앞선 공동연구 결과 발표, siRNA에 '그랩바디-B' 적용 연구결과..소뇌 등 주요 뇌부위서 용량의존적 표적유전자 감소..에이비엘 "올리고 최적화된 BBB 플랫폼 연구 진행中"

에이비엘, 아이오니스 siRNA 'BBB셔틀' 연구결과 "발표"

에이비엘바이오(ABL Bio)는 공동연구 파트너사인 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 지난 13일(현지시간) 올리고뉴클레오타이드·펩타이드 치료제 학회(TIDES USA 2026)에서 신규 혈뇌장벽(BBB) 셔틀 IGF1R ‘그랩바디-B(Grabody-B)’의 비임상 연구결과를 발표했다고 15일 밝혔다.

이번 학회에서 히엔 자오(Hien Zhao) 아이오니스 부사장은 ‘IGF1R 수용체를 활용한 안티센스 치료제 전달 기술(Leveraging IGF1R receptor for antisense delivery)’을 주제로 발표를 진행해 올리고뉴클레오타이드 치료제의 BBB 투과를 위한 유망한 기술 중 하나로 그랩바디-B를 소개했다.

에이비엘바이오와 아이오니스의 공동연구에 따르면, 올리고뉴클레오타이드 치료제의 일종인 siRNA(small interfering RNA)와 그랩바디-B 접합체를 정맥투여한 결과, 대뇌, 선조체, 시상, 소뇌 등 주요 뇌 부위에서 용량 의존적으로 표적유전자(target gene) 발현이 감소한 것을 확인했다.

특히 소뇌는 퇴행성뇌질환과 운동실조와 밀접한 관련이 있는 뇌 부위지만, 기존 올리고뉴클레오타이드 치료제로는 소뇌를 포함한 심부 뇌 영역으로의 효과적인 약물전달에 한계가 있었다. 이번 연구 결과는 소뇌를 포함한 주요 뇌 영역으로의 치료제 전달 가능성을 확인해, 향후 퇴행성뇌질환 치료제 개발의 새로운 가능성을 제시할 것으로 기대된다.

이상훈 에이비엘바이오 대표는 “아이오니스와의 공동연구를 통해 그랩바디-B가 올리고뉴클레오타이드 기반 퇴행성뇌질환 치료제 개발을 위한 전달 기술로 성장할 가능성을 확인했다”고 말했다.

이 대표는 “현재 에이비엘바이오는 그랩바디-B를 올리고뉴클레오타이드 치료제에 최적화된 플랫폼으로 고도화하기 위한 연구를 진행하고 있다”며 “동일한 연구에서 근육과 심장 등 말초 조직으로의 전달 가능성도 확인한 만큼, 관련 질환 영역으로의 확장도 검토하고 있다”고 말했다.