바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)이 CNP 유사체인 ‘복스조고(Voxzogo, vosoritide)’로 진행한 첫 후속 적응증인 연골형성저하증(HCH) 임상3상에서 기대 이상의 효능 데이터를 도출했다.

복스조고는 지난 2021년 첫 연골무형성증(ACH) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속승인(accelerated approval)을 받아 시판되고 있는 회사의 주력 매출 제품이다. 바이오마린은 연골무형성증에 이어 5가지 후속 적응증에 대해 복스조고 개발을 확대해, 한해 최대 50억달러 이상의 매출을 목표로 해왔다.

그러나 지난 3월 안전성 문제로 인해 복스조고의 주요 2가지 적응증 프로그램 개발을 중단하게 됐으며, 최근 M&A를 통해 확보했던 ENPP1 효소대체요법 에셋의 임상3상에도 실패하는 등 파이프라인에서 잇따라 어려움을 겪고 있다. 더욱이 지난달 경쟁사인 어센디스파마(Ascendis Pharma)가 지속형 CNP 유사체 약물을 출시하면서 바이오마린에 더 큰 부담이 가해지고 있는 상황이다.

회사는 복스조고의 이번 첫번째 후속 적응증에 대한 후기 임상에서 긍정적인 결과를 거두며 단비 같은 성과를 거둘 수 있게 됐다. 다만 기존의 적응증인 연골무형성증(ACH)과 비교해 이번 연골형성저하증(HCH)의 진단율이 더 낮은 등 시장 침투가 더 어려워 실제 시장규모에 대해 불확실성이 있다는 의견도 나오고 있다.... <계속>