바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

일리미스테라퓨틱스(Illimis Therapeutics)와 아밀로이드솔루션(Amyloid Solution)은 차세대 중추신경계(CNS) 질환 치료제 개발을 위한 공동 연구개발 양해각서(MOU)를 체결했다고 26일 밝혔다.

두 회사는 알츠하이머병을 포함해 CNS 질환을 타깃한 신규 유전자치료제 개발을 추진한다.

이번 협약은 두 회사가 보유한 플랫폼 기술을 결합해 기존 CNS 치료제의 한계를 극복하는 데 목적이다. 일리미스테라퓨틱스의 GAIA(Gas6-mediated Anti-Inflammatory Adaptor) 플랫폼과 아밀로이드솔루션의 CNS 특이적 유전자전달 플랫폼을 융합해, 독성 단백질을 보다 안전하게 제거하면서 약물을 뇌 조직에 정밀하게 전달할 수 있는 차세대 유전자 치료제를 공동 개발할 계획이다.

이번 협력을 통해 후보물질 발굴부터 전임상 효능평가, 작용기전 검증 등을 단계적으로 수행할 예정이다. 또한 고효율 전달체와 안전한 면역조절 기전의 시너지를 바탕으로 향후 글로벌 임상전략 수립과 기술이전(L/O), 공동 사업화 가능성도 검토할 계획이다.

일리미스테라퓨틱스의 GAIA 플랫폼은 신경염증을 유발하지 않으면서 병리 단백질을 제거하는 차세대 면역조절 기술이다. 항체의 FcR 매개로 우려되는 부작용을 극복하기 위한 접근법으로, 면역세포가 발현하는 TAM(Tyro3, Axl, MerTK) 수용체를 매개로 미세아교세포(microglia)와 성상교세포(astrocyte)를 매개로 대식작용(phagocytosis)을 유도하는 기전이다.

기존 CNS 항체 치료제의 주요 부작용인 뇌 부종, 미세혈관 출혈 등을 최소화할 수 있는 것이 차별점으로, 현재 다수의 글로벌 제약사와 협업을 진행 중이라고 회사측은 설명했다.

아밀로이드솔루션은 캡시드(capsid) 엔지니어링 기술을 기반으로 뇌 전달 효율을 높이고 간 독성 우려를 낮춘 CNS 특이적 유전자전달 플랫폼을 개발하고 있다. 최근 미국 유전자세포치료학회(ASGCT 2026) 구두 발표를 통해 글로벌 경쟁 캡시드 대비 뇌 전달 효율이 증가하고, 간 전달은 약 99% 감소한 데이터를 공개한 바 있다.

이진경 일리미스테라퓨틱스 CDO(부사장)는 “GAIA 플랫폼은 신경염증을 유발하지 않으면서 병리 단백질을 제거하는 차별화된 기전을 갖추고 있어, 기존 항체 치료제의 부작용 한계를 근본적으로 극복할 수 있다”며 “아밀로이드솔루션의 고효율 CNS 전달 플랫폼과 결합하면 안전성과 전달 정밀도를 동시에 확보한 차세대 치료제 개발이 가능할 것으로 기대한다”고 말했다.

김혜주 아밀로이드솔루션 연구본부장은 “전달 효율이 최적화된 AAV 플랫폼과 면역 조절 기반의 GAIA 플랫폼 결합은 기존 방식과 차별화된 시너지를 낼 수 있을 것으로 기대한다”며 “향후 글로벌 경쟁력을 갖춘 CNS 치료제 파이프라인 구축을 추진해 나갈 계획”이라고 말했다.