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버텍스, '카스게비' 2세↑ 소아까지 ”美 적응증 확대”
입력 2026-07-08 09:49 수정 2026-07-08 09:49
바이오스펙테이터 이효빈 기자
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SCD·TDT서 ‘12세 이상→2세 이상’ FDA 승인, 5500명 치료대상 확대..사우디·영국서 “5세↑ 소아 적응증 확대 심사中”
버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)의 CRISPR/Cas9 유전자편집 치료제 ‘카스게비(Casgevy)’가 겸상적혈구병(SCD) 및 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT)을 가진 2세 이상 소아환자를 대상으로 미국 식품의약국(FDA)로부터 적응증 확대를 승인받았다.
앞서 카스게비는 지난 2023년 재발성 혈관막힘위기(VOC)를 동반한 SCD에 대해 FDA의 첫 승인을 받았고, 이후 2024년에 TDT로 적응증을 확대한 바 있다. 이는 모두 12세 이상 환자를 대상으로 했다.
이번 적응증 확대에 따라 미국에서 약 5500명의 추가 소아환자가 치료대상에 포함될 것으로 회사는 기대하고 있다. 이와 함께 버텍스는 사우디아라비아와 영국에서 카스게비의 적응증을 5세 어린이까지 확대하는 건에 대해 심사를 받고있다.
버텍스는 지난 1일(현지시간) SCD 및 TDT를 앓는 2세 이상 소아환자를 대상으로 카스게비의 적응증 확대를 FDA로부터 승인받았다고 밝혔다. 이번 승인은 국가우선바우처(CNPV) 심사절차로 진행됐다.... <계속>
