바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

RNA간섭(RNAi) 기술 기업 올릭스(OliX Pharmaceuticals)는 미국 식품의약국(FDA)과 미국 약물정보학회(DIA)가 공동개최한 ‘2026 DIA/FDA 올리고핵산 치료제 컨퍼런스(2026 DIA/FDA Oligonucleotide-Based Therapeutics Conference)’에 초청받아 황반변성 치료제 후보물질 ‘OLX301A(물질명 OLX10212)’를 중심으로 자사의 안과질환 RNAi 개발 성과를 발표했다고 29일 밝혔다.

이번 컨퍼런스는 FDA와 DIA가 공동 개발·운영하는 올리고핵산 치료제 전문 행사로, 글로벌 규제기관과 제약·바이오 업계, 학계 전문가들이 참여해 올리고핵산 치료제의 연구개발 및 규제 현안을 논의하는 자리다.

푸자 두아(Pooja Dua) 올릭스 미국 자회사인 올릭스US의 이사이자 연구개발(R&D) 총괄은 지난 25일(현지시간) ‘간외조직전달 전략을 다루는 세션’의 초청 연사로 참여해 ‘MyD88 표적 세포투과성 비대칭 siRNA를 통한 안구변성 및 신생혈관억제(Cell-penetrating Asymmetric siRNA Targeting MyD88 Suppresses Ocular Degeneration and Neovascularization)’를 주제로 발표했다.

두아 R&D 총괄은 이번 발표에서 OLX301A의 전임상 및 임상1상 결과를 소개했다. OLX301A는 황반변성의 발생과 진행에 관여하는 염증신호전달 단백질인 MyD88을 표적하는 RNAi 치료제 후보물질로, 전임상 연구에서 망막의 손상과 기능저하를 억제하고 비정상적인 신생혈관 형성을 줄이는 효과를 확인했다.

또한 미국에서 진행한 임상1상에서는 약물과 관련된 심각한부작용(SAE)이나 용량제한독성(DLT) 등이 나타나지 않아 안전성과 내약성을 확인했으며, 지도형위축증(GA) 환자를 포함한 일부 환자에서 시력개선(BCVA gain) 등 초기 효능신호도 보였다고 회사는 설명했다.

올릭스는 현재 해당 임상1상 결과를 바탕으로 GA를 동반한 노인성 황반변성(AMD) 환자를 대상으로 OLX301A의 유효성을 평가하는 글로벌 임상2a상 개발을 추진하고 있다.

추가로, 회사는 이중표적 RNAi 플랫폼 ‘OASIS-D’를 안과질환에 적용한 초기 연구 데이터도 함께 발표했다. OASIS-D는 하나의 치료제로 동일조직 내 2개의 질환관련 유전자를 동시에 억제하도록 개발중인 플랫폼으로, 이번 발표에서는 안구조직에서의 이중 유전자 억제 가능성을 보여주는 초기 연구결과를 공개했다.

올릭스 관계자는 “FDA와 DIA 공동개최 컨퍼런스에 초청받아 OLX301A의 개발 성과와 안과질환에 적용한 RNAi 이중표적 플랫폼의 초기 연구결과를 글로벌 규제기관 및 업계 전문가들과 공유했다는 점에서 의미가 있다”며 “앞서 MyD88을 표적하는 임상단계 siRNA 치료제로서 OLX301A의 글로벌 임상2a상 진입을 위한 임상시험계획서(IND)를 제출한 만큼, 후속임상을 차질없이 추진할 수 있도록 준비에 만전을 기하고 있다”고 말했다.