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유니큐어, '헌팅턴 AAV' 4년 결과 “질병진행 개선못해”
입력 2026-10-01 10:04 수정 2026-10-01 10:04
바이오스펙테이터 이효빈 기자
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헌팅턴병 평가척도 cUHDRS서 유의성 미충족, 회사측 "사후분석선 유의성 보여"..주요 2차종결점 TFC는 유의성 확인, "FDA BLA 접수 4분기 예상"
유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병(HD) 유전자치료제 ‘이페준티르진 이닐파르보벡(ifezuntirgene inilparvovec, AMT-130)’이 48개월(4년)차 질병진행 속도에서 유의미한 개선을 나타내지 못했다. 또한 48개월차 질병진행 속도 감소폭은 지난해 발표된 36개월(3년)차 결과보다 낮아졌다.
이번 소식으로 유니큐어의 주가는 전날대비 37.33% 하락했다.
다만 유니큐어는 외부대조군에서 발생한 대규모 이탈과 이에 따른 생존자 편향으로 이페준티르진의 효능이 과소평가됐다고 설명했다. 이와 더불어 주요 2차종결점에서는 여전히 유의미한 개선이 나타났으며, 이에 따라 이페준티르진이 질병의 진행 속도를 늦추는데 있어 긍정적이고 의미있는 효능을 보이고 있다고 설명했다.
유니큐어는 지난달 초 미국 식품의약국(FDA)에 이페준티르진의 가속승인(accelerated approval)을 위한 허가신청서(BLA)를 제출했으며, 올해 4분기 내에 접수될 것으로 보고 있다. 회사는 같은날 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)에 허가신청서(MAA)를 제출해 접수받았다.... <계속>
