바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

우려하던 일이 실제로 벌어졌다. 업계의 기대를 모았던 유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병(HD) 타깃 AAV 유전자치료제 에셋의 허가 가능성이 갑자기 불투명해졌다.

미국 식품의약국(FDA)이 해당 AAV 유전자치료제 후보물질인 ‘AMT-130’에 대한 그동안의 입장을 돌연 뒤바꾸며, 현재의 임상 데이터로는 허가신청(BLA)에 동의할 수 없다는 스탠스를 취했기 때문이다.

유니큐어는 지난 9월 AMT-130으로 진행한 헌팅턴병 임상1/2상에서 외부 자연사(natural history) 데이터와 비교해, 고용량을 투여받은 12명의 환자에서 질병진행을 75% 낮춘 탑라인 결과를 도출한 바 있다. 임상시험 안에서 대조군과 직접적으로 비교한 분석은 아니었으나, 질병경과를 바꾼 데이터로 인해 업계로부터 전례없는 결과로 평가를 받았고 유니큐어의 주가는 247% 이상 급등했었다.

해당 결과에 기반해 유니큐어는 내년 1분기에 AMT-130의 미국 가속승인(accelerated approval)을 위한 허가신청을 진행할 계획이었다. 유니큐어는 지난해부터 AMT-130의 허가절차와 관련해 FDA와 미팅을 진행해왔으며, 자연사 데이터와 비교하는 임상 디자인에 대해서도 FDA의 동의를 얻었었기 때문에 업계도 AMT-130의 허가 가능성을 긍정적으로 내다봤었다.... <계속>