기사본문
유니큐어, '헌팅턴병 AAV' FDA 가속승인 "신청 허용"
입력 2026-06-18 13:34 수정 2026-06-18 13:53
바이오스펙테이터 이주연 기자
이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
‘데이터 불충분’ 번복으로 올해초 “가속승인 접수거절” 헌팅턴병 유전자치료제, 다시 근거채택 긍정적..오는 3분기 가속승인신청, “주가 79.7%↑”
3달 전 미국 식품의약국(FDA)으로부터 충격적인 접수거절을 당했던 유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병 치료제가 다시 가속승인(accelerated approval) 신청을 할 수 있게 됐다.
앞서 유니큐어는 자사의 헌팅턴병(HD) 유전자치료제 ‘AMT-130'에 대해 지난해 11월 FDA와 사전 바이오의약품허가신청(pre-BLA) 미팅을 진행한 후 FDA가 허가절차에 대해 부정적인 입장을 취했다고 밝혔으며, 이는 올해 3월 FDA가 가속승인 신청 자체를 거절하는 결과로 이어졌다. 당시 FDA는 유니큐어에 위약대조 임상3상을 실시할 것을 권고했었다.
이는 유니큐어가 지난 2024년 FDA로부터 받은 가이드라인과 반대되는 것으로, 회사에 따르면 지난해 6월까지만 해도 AMT-130의 허가절차에 대한 FDA와 미팅을 진행한 결과 FDA로부터 외부 대조군 데이터를 사용한 분석법에 대해 동의를 받았다고 업데이트했었다.
이번에 다시 결정을 번복한 긍정적인 FDA 의견에 따라, 유니큐어는 오는 3분기에 AMT-130의 승인신청서(BLA)를 제출할 예정이다. 이같은 소식이 나온 당일 유니큐어 주가는 79.7%까지 급등했다.... <계속>
