바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이효빈 기자

GC녹십자(GC BioPharma)와 한미약품(Hanmi Pharmaceutical)은 공동개발 중인 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(GC1134A/HM15421)’를 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)에 총 4억7500만달러 규모로 라이선스아웃(L/O) 했다고 30일 공시했다.

계약에 따라 바이오마린은 GC녹십자와 한미약품에 각각 계약금 3500만달러(약 468억원)를 지급하고, 개발, 허가 및 상업화 마일스톤에 따라 각각 2억250만달러(약 2706억원)를 지급한다. 총 4억7500만달러 규모의 딜이다. 순매출액에 따른 로열티는 별도로 책정됐다.

바이오마린은 현재 진행중인 LG-GLA의 임상1/2상이 완료되면 한국을 제외한 글로벌 지역에서 모든 후속개발, 제조 및 상업화를 진행할 계획이다. 한국에서는 GC녹십자와 한미약품이 허가, 상업화를 진행한다.

바이오마린이 이번에 확보한 LG-GLA는 리소좀축적질환(lysosomal storage disorder, LSD)인 파브리병 치료를 위한 알파-갈락토시다아제 A(α-galactosidase A) 기반 지속형 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)이다.

GC녹십자와 한미약품은 LG-GLA를 월1회 피하투여(SC) 약물로 개발함으로써 기존에 2주마다 정맥주사(IV)로 투여되는 기존 ERT 치료제보다 편의성을 더욱 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

전임상에서 LG-GLA는 기존 치료제 대비 우수한 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선효능을 나타냈다. 또한 LA-GLA가 신장기능 유지에 중요한 역할을 하는 사구체 족세포(podocyte)에 효율적으로 전달되고, 리소좀 내에서 장기간 효소활성을 유지함으로써 족세포의 세포사멸을 억제하는 기전도 확인했다.

LG-GLA는 현재 파브리병 글로벌 임상 1/2상을 진행하고 있다. 지난 2024년에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(orphan drug designation, ODD)을 받았다.

바이오마린은 LG-GLA가 파브리병에 대한 첫 SC제형의 ERT가 될 가능성이 있다고 평가했다.

임주현 한미약품 부회장은 “LA-GLA는 국내 제약사간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발가능성을 높였다는 오픈이노베이션 관점에서 의미있는 성과”라며 “이번 파트너십을 통해 LA-GLA의 글로벌 개발을 더욱 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 기술수출은 양사의 긴밀한 R&D 협력이 어우러져 거둔 의미 있는 성과”라며 “앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것”이라고 말했다.