바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이효빈 기자

▲헌터라제ICV(출처=회사 제공)

GC녹십자(GC BioPharma)는 뇌실내투여(intracerebroventricular, ICV) 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’가 국내 식품의약품안전처로부터 시판허가를 받았다고 30일 밝혔다. 회사에 따르면 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 치료제가 국내허가를 받은 것은 이번이 처음이다.

헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 월1회 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 효소대체요법(ERT)으로, 기존 정맥주사(IV) 제형의 약물이 혈뇌장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질조직(cerebral parenchyma)에 도달하지 못하는 점을 개선했다.

회사는 헌터라제ICV와 기존 IV 제형을 병용투여할 경우 전신증상과 중추신경계(CNS) 증상을 함께 치료해 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 보다 포괄적인 치료옵션을 제공할 것으로 기대하고 있다.

GC녹십자는 이번 헌터라제ICV의 국내 허가에 앞서 일본, 러시아, 페루, 대만에서 허가를 받았으며, 추가 국가진출도 지속적으로 추진하고 있다.

헌터라제ICV는 일본에서 진행한 임상1/2상에서 모든 환자를 대상으로 뇌척수액(CSF) 내 헤파란황산(heparan sulfate, HS)을 투여전(baseline) 대비 100주차에 40~80% 감소시켰다. 또한 5년 장기추적관찰 결과, HS 지표가 낮은 수준으로 유지되고, 인지기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 보였다. 국내에서도 헌터라제ICV의 4년간 장기추적관찰을 진행하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 허가는 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공한다는 점에서 의미가 크다”며 “앞으로도 희귀질환 환자들의 미충족 의료수요를 선제적으로 해소하기 위해 노력할 것”이라고 말했다.