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펩젠, ‘펩타이드-ASO 접합체’ DM1 2상 “교정률 최대"
입력 2026-11-12 10:00 수정 2026-11-12 10:00
바이오스펙테이터 이주연 기자
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펩타이드-ASO 접합체 ‘PGN-EDODM1’, 희귀 근신경질환 DM1 2상서 스플라이싱 교정률 “46.5%, 최대효과”..주가 150%↑
펩젠(PepGen)은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 기반 약물인 ‘PGN-EDODM1’이 근긴장이영양증(DM1) 임상2상에서 성공한 결과를 공개했다.
PGN-EDODM1을 투여받은 환자군에서 스플라이싱 교정률이 평균 46.5%로 나타난 데이터였다. 회사는 해당 스플라이싱 교정률이 지금까지 진행된 DM1 임상에서 가장 높은 결과값이라고 강조했다.
펩젠은 지난 10일(현지시간) PGN-EDODM1의 긍정적인 DM1 임상2상 탑라인(topline) 데이터를 밝혔다. 이같은 소식으로 펩젠 주가는 당일 최대 150% 이상 급등했다.
PGN-EDODM1은 펩젠의 ‘EDO(enhanced delivery oligonucleotide)’ 기술을 통해 만들어졌으며, ASO와 펩타이드가 접합된 PPMO(peptide-conjugated oligonucleotide) 형태다. PGN-EDODM1은 병원성 DMPK(dystrophia myotonica protein kinase) RNA의 반복되는 CUG 헤어핀(hairpin) 구조에 선택적으로 결합해 RNA 스플라이싱의 핵심 조절자인 MBNL1을 방출시켜 정상적인 스플라이싱을 복원하는 컨셉이다. 회사에 따르면 기존 DMPK RNA를 분해하는 방식과 다르게, 정상적인 DMPK 기능은 유지하면서 병원성 DMPK 헤어핀 구조만 파괴하도록 설계됐다.... <계속>
