바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

'살아있는 약물'이라는 별명을 가진 CAR-T(Chimeric antigen receptor T cells) 치료제가 세계 최초로 상용화를 앞두고 있다.

총 10명의 미국 식품의약국(FDA) 항암제 자문위원회(ODAC, Oncologic Drugs Advisory Committee)가 '10대0'으로 노바티스의 CAR-T 치료제 '티사젠렉류셀-T(tisagenlecleucel-T, CTL019)'의 승인을 권고했다. FDA가 ODAC의 결정에 반드시 따를 필요는 없지만, 사실상 승인이 확정됐다는 해석이다. FDA는 오는 9월 말까지 약물에 대한 규정을 결정할 것이라는 예상된다.

Bruno Strigini 노바티스 항암부문 대표는 "패널들이 만장일치로 CTL019를 찬성했다는 것은 환자에게 절실한 CAR-T 세포치료제의 최초 승인에 가까워졌음을 보여준다"며 "마땅한 치료제가 없는 환자들에게 새로운 면역세포 치료제를 제시할 수 있어 자랑스럽다"고 설명했다.

노바티스가 개발한 CAR-T 치료제 티사젠렉류셀-T는 재발/불응성(relapsed/refractory) B세포 급성 림프구성백혈병(ALL)를 가진 3~25세 환자를 대상으로 한다. 임상에서 티사젠렉류셀-T을 투여한 후 3개월 후 83%의 환자가 부분 혹은 완전 관해에 도달했다. 1년이 경과한 후에도 79%의 환자가 여전히 생존해 있다. 일반적으로 이들 환자에서 생존률이 16~30%에 불과한 것을 고려하면 획기적인 치료효과다. 부작용의 측면에서 3, 4급 사이토카인 신드롬(CRS)를 보인 환자는 32명(47%)이였으며, CRS 부작용으로 인한 환자사망은 없었다.

노바티스의 티사젠렉류셀-T이 승인될 경우 갖는 의미는 크다. CAR-T 치료제는 약이 없는 재발/불응성 혈액암 환자에서 매우 우수한 효능을 나타내 새로운 치료 대안을 제시하고 있기 때문. 다만 사이토카인 신드롬(CRS, cytokine release syndrome), 대뇌부종 등으로 여러 차례 환자가 사망하면서 안전성에 대한 이슈가 있었다. 그럼에도 불구하고 CAR-T 치료제가 부작용에 대비해 갖는 치료효능이 크기 때문에 항암제로써 갖는 이점을 인정받은 것이다.

이번 결정은 후발주자인 카이트파마(Kite pharma), 주노테라퓨틱스(Juno Therapeutics), 블루버드 바이오(bluebird bio)의 향후 시장진출에 긍정적으로 작용할 것으로 해석된다. 카이트파마는 지난 5월 FDA로부터 '액시캅타진 실로류셀(Axicabtagene ciloleucel, KTE-C19)의 생물학적 허가신청서(BLA)에 대한 신속심사를 승인받은 바 있다.

한편 노바티스의 가장 큰 경쟁사인 카이트파마도 홈페이지에 축하 메시지를 남기면서 "오늘은 우리가 라이벌이 아니다. 암치료를 변화시킬 잠재력을 가진 흥미로운 기술발전이 일어나고 있다"고 언급했다.

▲이번 ODAC 결과를 축하하는 카이트파마 메세지