바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이은아 기자

셀진(Celgene)과 악셀러론 파마(Acceleron Pharma)은 공동 개발하는 희귀 혈액질환 치료제 ‘루스패터셉트(Luspatercept, ACE-536)’의 긍정적인 24주간 임상3상 결과를 지난 28일 공개했다. 루스패터셉트는 만성빈혈 증상을 나타내는 골수형성이상증후군(myelodysplastic syndromes, MDS) 환자에서 적어도 8주 연속 적혈구 수혈의 필요성을 감소시키며 1차 목표종결점에 도달했다.

골수형성이상증후군은 골수의 조혈모세포에 이상이 생겨 혈액세포의 수가 감소하고 기능에 문제가 생기는 희귀 혈액질환이다. 루스패터셉트는 적혈구 분화 및 성숙과 관련된 TGF-β 단백질을 표적으로 적혈구 생산을 촉진시키도록 고안됐다. 적혈구세포 생산을 회복, 향상시켜 적혈구세포 성숙의 결함을 치료하는 새로운 접근법이다. 특히 루스패터센트는 신약으로 승인되면 중장기적으로 연간 20억달러의 매출이 기대되는 약물로 꼽혔다.

이번 임상3상 MEDALIST 연구는 적혈구 조혈자극제(Erythropoiesis-Stimulating Agent, ESA)가 없거나 더 이상 효과가 없어 적혈구 수혈이 필요한 저ㆍ중급 위험의 골수형성이상증후군(myelodysplastic syndromes, MDS) 환자 229명을 대상으로 안전성과 유효성을 평가했다.

1차평가지수 외에도 루스패터셉터는 24주동안 12주 연속 위약 대비 통계적으로 유의미하게 수혈 필요성을 감소시키며 2차 목표종결점을 충족시켰다. 또 다른 2차평가지수인 혈액학적 형상-적혈구(IWG mHI-E)도 유의한 결과를 나타냈다. 연구에서 관찰된 이상반응은 이전에 발표된 결과와 일치하며 안전성을 입증했다.

셀진의 Jay Backstrom 최고의학 책임자는 "저ㆍ중급위험 MSD 환자를 대상으로한 임상3상 MEDALIST 연구 결과, 만성빈혈 치료제인 적혈구 성숙제제로서 루스패터셉터의 잠재적인 임상적 이점을 입증했다"고 말했다.

임상3상 MEDALIST 연구는 ‘future medical meeting in 2018’에서 발표될 예정이다. 또한 2019년 상반기 미국, 유럽 규제기관에 루스패터셉터의 신약승인 신청서를 제출할 계획이라고 회사측은 밝혔다.

현재 루스패터셉터는 베타지중해 빈혈증 환자를 대상으로 후기임상 시험을 진행 중이다. 향후에는 적혈구 조혈자극제로 치료받지 않는 골수형성이상증후군, 골수섬유증(myelofibrosis) 등 다양한 빈혈 관련 질환을 치료하도록 적응증을 넓혀갈 계획이다.