바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이은아 기자

유로반트사이언스(Urovant Science)가 과민성 방광(overactive bladder, OAB) 치료를 위해 Ion Channel Innovations로부터 새로운 파이프라인으로 유전자치료제 후보물질 ‘hMaxi-K'를 도입했다. 기존 후보물질인 'vibegron'의 뒤를 잇는 새로운 자산으로 유전자치료제를 선택한 것이다.

유로반트는 로이반트사이언스의 비뇨기과 전문 자회사로 ‘vibegron‘의 일본 및 아시아 지역을 제외한 글로벌 판권을 기반으로 2017년 6월 설립된 회사다. vibegron은 β3-아드레날린성 수용체 작용제(β3-adrenergic adrenergic receptor agonist)로1일1회 경구용 약물이다. 방광의 평활근을 이완해 방광 용량을 증가시키면서 OAB 증상을 감소시킨다. 현재 OAB 환자 대상으로 임상3상 단계에 있다.

이번에 확보한 유전자치료제 ‘hMaxi-K'는 경구용 약물로 실패한 OAB 증상 환자를 대상으로 한다. hMaxi-K는 이미 안정성과 약물 내구성을 입증했다. OAB 증상을 가진 여성을 대상으로 수행된 2건의 임상1상에서다. 또한 임상결과 hMaxi-K 고용량 환자군 13명에서 용량 의존적으로 요실금 및 빈도의 개선이 통계적으로 유의하게 나타났다.

Keith Katkin 유로반트 대표는 "우리는 유전자치료제인 hMaxi-K를 임상 개발 포트폴리오에 추가하게 된 것을 기쁘게 생각한다. 기존 약물에서 충분한 개선되지 못한 OAB 환자를 위한 대안 치료제로서 hMaxi-K의 잠재력을 연구할 계획이다"고 밝혔다.

아직까지 FDA 승인을 받은 OAB 유전자치료법은 없다. 유로반트가 처음 시도할 것으로 보인다. 유로반트는 다른 약물 치료에 반응하지 않는 OAB 환자를 대상으로 2019년 임상2상을 시작할 계획이다.

한편 로이반트 자회사 엑소반트사이언스도 최근 신경계질환 타깃 유전자치료제를 확보했다. AXO-AAV-OPMD 프로그램은 돌연변이 PABPN1 단백질 생산을 억제하는 동시에 정상 PABPN1 단백질을 발현시키는 ‘Silence-and-Replace’ 기술이 근간이 됐다. 엑소반트는 AXO-AAV-OPMD으로 안인두 근이영양증 치료제로 개발하고 있으며, 근위축성 측삭경화증(ALS), 전측두엽성치매(FTD) 등 신경계질환 치료를 위한 유전자치료제 개발에 한창이다.

▲유로반트 사이언스(Urovant Science) 파이프라인 개발현황(출처: 회사 홈페이지)