바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

희귀 질환을 타깃하는 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 중추신경계(CNS) 질환을 타깃하는 라이소진(Lysogene)과 점액다당류증 ⅢA형 유전자 치료제 후보물질 ‘LYS-SAF302’에 대한 라이선스 계약을 체결했다고 지난 15일 발표했다.

이번 계약으로 사렙타의 유전자 치료제 프로그램은 14개가 됐다. 계약 조건에 따라 사렙타는 추가로 라이소진의 CNS 타깃 유전자 치료제 후보물질 선택권을 가지게 된다.

라이소진의 LYS-SAF302는 점액다당류증 ⅢA형(Mucopolysaccharidosis type IIIA, MPS IIIA)을 타깃하는 유전자 치료제 후보물질이다. 점액다당류증 ⅢA형은 산필리포 증후군 A형(Sanfilippo syndrome type A)이라고도 불리는 희귀 질환으로, 세포 내 ‘황산 헤파란’(Heparan Sulfate, HS)의 재순환에 필수적인 효소인 Heparan-N-sulfamidase를 암호화하는 ‘SGSH 유전자’에 변이가 생겨 발병하는 치명적인 유전적 신경 퇴행성 리소좀 축적 질환이다. 유전자 변이는 상염색체 열성 패턴으로 유전돼 10만명 중의 1명에게 질환으로 나타나지만, 현재까지 치료제는 없다.

라이소진은 CNS를 타깃하기 위해 선택한 AAVrh10 바이러스를 이용해 결함이 있는 SGSH 유전자를 건강한 유전자로 대체하는 ‘아데노-관련 바이러스(Adeno-associated virus, AAV) 매개 유전자 치료제 후보물질 LYS-SAF302’을 개발했다.

계약 조건에 따라 라이소진은 점액다당류증 ⅢA형(MPS IIIA) 환자에게 LYS-SAF302를 적용해 신경 발달 상태의 유지 및 개선 효능을 확인하기 위한 임상을 올해 4분기에 시작해 종료까지 책임질 예정이다.

유럽에서의 LYS-SAF302에 대한 독점 상업권(commercial rights)은 라이소진이 가지며, 유럽을 제외한 지역과 미국에서의 독점 상업권은 사렙타가 가진다. 또한 사렙타는 전 세계의 LYS-SAF302 제조를 담당하며, 유럽 지역에 한해 라이소진에게 공급할 계획이다.

이번 계약으로 사렙타는 5일간 거래량 가중평균 가격(Volume-weighted average share price, VWAP)에 30%의 프리미엄을 더한 금액으로 라이소진 주식 250만달러치를 매입하고, 올해 안에 총 2600만 달러의 현금을 라이소진에 지급하게 된다. 내년에는 추가 1900만달러를 지급할 것으로 보인다. 또한 라이소진이 모든 마일스톤 조건을 충족한다면, 사렙타는 로열티를 포함해 최대 1억2500만달러를 라이소진에게 지급하겠다고 밝혔다.

라이소진의 설립자 카렌 아이아크(Karen Aiach) 대표는 “LYS-SAF302가 유럽 외 지역과 미국에 진출하는데 있어 사렙타는 이상적인 파트너가 될 것이라 믿는다”고 말했다.

사렙타의 더그 인그램(Doug Ingram) 대표는 “이번 프로그램이 실현될 수 있도록 라이소진과 긴박함을 공유할 것”이라며 “MPS 환자들(community)에게 LYS-SAF302를 제공하기 위해 자사는 희귀 질환 치료 및 유전자 치료제에 대한 전문 기술을 활용할 것”이라고 강조했다.