바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

"아스트로젠은 연구자임상을 통해 환자에 효과가 입증된 물질을 활용해 자폐스펙트럼장애 등 신경 발달장애부터 치매·파킨슨병 등 퇴행성 질환까지 난치성 신경질환 치료제 개발에 도전합니다."

황수경 아스트로젠 대표는 지난 10일 경기도 판교 차바이오컴플렉스에서 열린 ‘제 1회 판교 바이오헬스케어 오픈이노베이션 포럼’에서 국내 신약개발기업과 투자자들에게 회사를 이같이 소개했다. 아스트로젠(Astrogen)은 경북의대 소아신경과 교수(MD/PhD)인 황 대표가 2017년 대구에서 창업한 신약개발기업이다. 성상세포(Astrocyte)에서 딴 회사명에서 보듯 각종 신경질환을 표적한 신약을 개발한다.

아스트로젠은 FDA에서 승인 받은 무독성 의약품 소재인 비필수 아미노산을 신약후보물질로 활용한다. 아스트로젠의 특징은 황 대표가 연구자 임상을 통해 환자에서 효과를 확인한 약물 재창출(Drug repositioning) 신약후보물질을 통해 임상 실패 위험을 최소화하는 동시에 빠른 임상 진입이 가능하다는 점이다. 약물전달방식을 개선해 혈관뇌장벽을 통과하는 후속 파이프라인도 준비하고 있다.

아스트로젠은 다양한 연구를 통해 핵심물질(AST-001)의 효능을 검증했다. AST-001의 농도에 비례해 미토콘드리아 기능에 중요한 단백질의 활성과 신경세포의 성장과 발달에 주된 역할을 하는 성상세포 증식이 활성화되는 것을 확인했다. 반대로 AST-001의 농도에 비례해 활성산소 및 소포체 스트레스, 세포자멸 감소를 확인한 연구결과도 얻었다. ICR Mouse를 대상으로 AST-001을 300mg/kg와 600 mg/kg 농도로 3주간 경구투여후 Y-maze 행동검사(기억력 검사)를 실시한 결과 농도 의존적으로 기억력과 인지능력이 향상되는 것도 확인했다.

아스트로젠은 특히 연구자 임상을 통해 자폐스펙트럼장애, 외상성 뇌손상, 거대세포바이러스 뇌염 등에서 후보물질의 효능을 확인했다. 자폐스펙트럼장애 환자들에서는 언어, 인지, 사회성 및 행동 전반에 걸친 증상 개선, 선천성 거대세포 바이러스 뇌염 환자에서는 뇌신경 재생 및 신경학적 증상 개선 등을 확인했다.

황 교수는 "자폐 증상이 심해 눈 맞춤이나 공감 반응이 없던 환자들이 지시수행을 이행하는 등 다양한 반응이 나타났으며 선천성 거대세포 바이러스 뇌염 환자에게서는 신경섬유다발이 형성되는 등의 증상개선도 확인했다"면서 "약물에 의한 부작용도 없었다"고 설명했다.

아스트로젠은 경구제형의 자폐스펙트럼 장애 치료제인 AST-001의 1, 2상과 주사제형의 외상성 뇌손상 치료제 AST-002의 1상 진입을 위한 임상시험 승인계획을 연내 제출해 내년 초 임상에 진입할 예정이다.

또한 후속파이프라인으로는 기존 후보물질의 BBB 통과율 향상 및 효능을 개선한 AST-011(루게릭병, 치매 치료제), 펩타이드 화합물인 AST-009(파킨슨병 치료제) 등도 개발하고 있다.

황 대표는 "난치성 소아 신경질환 환자들을 진료하면서 그들이 얼마나 어려움을 겪는지 잘 알고 있다"면서 "올해 5개 파이프라인 중 2개의 임상에 돌입하는 등 조기 임상진입으로 난치성 신경질환의 한계를 극복하는 신약을 개발하겠다"고 말했다.