바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

진행성 심혈관 석회화 장애 치료에 중점을 둔 스페인 기업 사니핏(Sanifit)은 자사의 신약후보물질 'SNF472'가 혈액 투석 중인 말기 신장질환 환자(end stage kidney disease, ESKD) 대상 국제 임상 2b상(NCT02966028, CaLIPSO)에서 1차 종결점을 충족했다고 지난 30일(현지시간) 발표했다.

SNF472는 새로운 작용기전을 가지는 선택적 석회화 억제제(calcification inhibitor)다. SNF472는 석회 침전물(calcification deposit)의 주성분인 하이드록시아파타이트(hydroxyapatite, HAP) 결정 성장부위에 결합한다. 결합한 SNF472는 혈관에서 HAP 결정 성장을 억제해 진행성 심혈관 석회화(cardiovascular calcification, CVC)를 치료한다. SNF472는 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)와 유럽 의약품청(European Medicines Agency, EMA)에서 저항성 칼슘형성증(calciphylaxis, calcific uremic arteriolopathy, CUA) 대상 희귀의약품(orphan drug)으로 지정 받았다. 현재까지 승인된 치료제는 없다.

이번 임상은 총 274명의 말기 신장질환 환자를 대상으로 52주간 2가지 농도의 SNF472 효과를 위약군과 비교 평가했다. 1차 종결점은 컴퓨터 단층 촬영(computed tomography, CT)으로 관상 동맥 칼슘 양(coronary artery calcium volume) 변화를 측정해 판단했다.

자세한 임상결과는 오는 11월 16일에 개최되는 미국 심장 협회(Scientific Sessions of the American Heart Association, AHA)에서 파올로 라기(Paolo Raggi) 앨버타 대학교(University of Alberta) 심장학과 교수가 발표 예정이다.

(▲SNF472 작용기전(Sanifit 홈페이지 참조))

저항성 칼슘형성증(CAU)은 석회침전물이 피부와 지방조직의 작은 혈관을 막는 심혈관 석회화(CVC)의 중증도 형태(severe form)이다. 투석환자의 1~4%에서 관찰되고 1년 사망률은 45%다(10.1016/j.jaad.2006.08.065). 만성 신장질환(chronic kidney disease, CKD) 환자, 특히 투석중인 말기 신장질환(ESKD) 환자에게 발생한다. 만성 신장질환(CKD)이 없는 환자에서 드물게 저항성 칼슘형성증(CAU)이 발병하기도 한다.

말기 신장질환(ESKD)은 대사와 호르몬 이상을 일으켜 만성적인 염증상태(chronic state of inflammaion), 영양실조(malnutrition), 무기질 대사장애(mineral metabolism disorder), 빈혈(anaemia), 전해질 장애(electrolyte disturbance)를 유발한다. 이런 환경은 말기 신장질환(ESKD) 환자의 심혈관시스템에 칼슘 침착물을 형성해 심혈관 석회화를 발생시킨다. 말기 신장질환(ESKD)으로 진행되면 환자는 투석이나 이식을 통해서만 치료 가능하다.

사니핏은 2007년 스페인 발리릭 아일랜드 대학(University of the Balearic Islands)에서 스핀오프(spin-off)해 설립됐고 미국에 지사가 있다. 지난 6월에는 스페인에서 최대규모인 7220만유로 투자를 유치한 바 있다.